Akute Multiple Sklerose - H.P. Acthar® Gel Reduces zeigt Versprechen bei akuten Exazerbationen

Eine Präsentation auf der 44. Jahrestagung der American Society of Nephrology zeigte Studienergebnisse von H.P. Acthar® Gel, ein natürliches adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von akuten Exazerbationen der Multiplen Sklerose bei Erwachsenen und als Monotherapie zur Behandlung von IS bei Säuglingen und Kindern unter 2 Jahren.
Acthar® kann bei Patienten mit idiopathischer membranöser Nephropathie (iMN), einer häufigen Ursache des nephrotischen Syndroms bei Erwachsenen, zu einer Remission der Proteinurie führen. Die Remission wird durch Unterdrückung der Produktion von Antikörpern gegen den Phospholipase A2-Rezeptor (PLA2R) induziert. Es wurde festgestellt, dass das nephrotische Syndrom ein Risikofaktor für die Progression zur terminalen Niereninsuffizienz ist.
Das nephrotische Syndrom ist eine unspezifische Erkrankung, die durch zahlreiche Grunderkrankungen und Störungen wie iMN, primäre fokale segmentale glomeruläre Sklerose (FSGS) und andere Erkrankungen verursacht werden kann.
Es wird durch eine Schädigung der Nierenglomeruli verursacht, bei der winzige Blutgefäße den Blutabfall und überschüssiges Wasser in den Urin filtern, wodurch große Mengen an Protein aus dem Blut in den Urin gelangen, ein Zustand, der als Proteinurie bekannt ist.
Questcor schätzt, basierend auf epidemiologischen Daten und umfangreicher Marktforschung mit Nephrologen, dass etwa 8.000 Patienten in den USA an nephrotischem Syndrom leiden, das durch iMN verursacht wird, und eine ähnliche Anzahl aufgrund von primären FSGS, aber es gibt auch einige andere weniger häufige Ursachen. Wenn Patienten mit diesen Formen des idiopathischen nephrotischen Syndroms nicht angemessen behandelt werden oder nicht auf die Behandlung ansprechen, entwickeln sie sich häufig bis zum terminalen Nierenversagen fort, das nach ASN-Schätzungen mehr als 500.000 Patienten in den USA betrifft. Diese Zahl soll in den nächsten 20 Jahren um 50% steigen.
ESRD kann durch mehrere Nierenerkrankungen verursacht werden, und in den USA werden jedes Jahr mehr als 100.000 neue ESRD-Fälle diagnostiziert. Die einzige verfügbare Therapie für Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz ist die Dialyse und die Nierentransplantation.
Dr. Laurence H. Beck Jr., M. D., Ph.D. Boston University Assistant Professor für Medizin kommentierte:

"Ein hoher Anteil von Patienten mit idiopathischer membranöser Nephropathie hat zirkulierende Anti-PLA2R-Antikörper. Diese Antikörper greifen ein Schlüsselprotein an, das sich auf den Podozytenzellen befindet, die in der Niere lokalisiert sind und direkt an der Nierenfiltration beteiligt sind.
Wir glauben, dass Anti-PLA2R-Antikörper ein wichtiges therapeutisches Ziel bei der Behandlung dieser Form von chronischer Nierenerkrankung sind. Die Ergebnisse dieser Studie deuten darauf hin, dass bei Patienten mit idiopathischer membranöser Nephropathie eine direkte positive Wirkung von Acthar auf das Immunsystem zu beobachten ist. "

Die Forscher untersuchten insgesamt 14 Patienten mit iMN aus 2 Pilotstudien an der Mayo Clinic und dem Columbia University Medical Center, die Actor für 6 Monate erhielten. Zu Beginn der Studie waren 12 von 14 Patienten (86%) anti-PLA2R-positiv und nach 6 Monaten beobachteten die Forscher eine Reduktion der anti-PLA2R bei allen dieser 12 Patienten, wobei bei 5 Patienten das Anti-PLA2R vollständig verschwand, während 5 von Sie erlebten eine teilweise Remission der Proteinurie. Sie beobachteten auch eine klinische Remission der Proteinurie bei zwei zusätzlichen Patienten mit nicht nachweisbaren Ausgangs-Anti-PLA2R-Serumspiegeln.
Steve Cartt, Executive Vice President und Chief Business Officer von Questcor Pharmaceuticals, Inc., kommentierte:

"Diese Ergebnisse stellen einen wichtigen Fortschritt dar, um zu verstehen, wie Patienten mit nephrotischem Syndrom aufgrund einer idiopathischen membranösen Nephropathie von der Acthar-Behandlung profitieren könnten. Diese Daten zeigen, dass Acthar zumindest teilweise durch eine immunmodulierende Wirkung zu wirken scheint helfen, die Nierenfunktion bei diesen Patienten wiederherzustellen. Wir freuen uns darauf, weitere Forschungen auf diesem Gebiet zu unterstützen. "

Der ASN akzeptierte eine kurze Zusammenfassung mit einer Zusammenfassung der Studienergebnisse, die derzeit unter www.asn-online.org verfügbar ist.
H. P. Acthar® Gel bietet eine verlängerte Freisetzung nach intramuskulärer oder subkutaner Injektion. Acthar, ein natürliches adrenocorticotropes Hormon (ACTH), ist zur Behandlung von akuten Exazerbationen der Multiplen Sklerose bei Erwachsenen und als Monotherapie zur Behandlung von IS bei Säuglingen und Kindern unter 2 Jahren indiziert. Es wurde auch entwickelt, um eine Diurese oder Remission von Proteinurie bei nephrotischem Syndrom ohne Urämie des idiopathischen Typs oder aufgrund von Lupus erythematodes, sowie für die Behandlung verschiedener anderer Krankheiten und Störungen zu induzieren.
Geschrieben von Petra Rattue