Antisense-Medikament für Huntington sieht vielversprechend aus

Eine Droge, die die Ursache der Huntington-Krankheit in Angriff nehmen könnte, wurde in Mäusen und Affen sicher und wirksam getestet, und Versuche an Menschen folgen. Der Fortschritt soll auf der 68. Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt werden.
Die Huntington-Krankheit ist ein schwächender Zustand, der die motorische, kognitive und emotionale Funktion beeinträchtigt.

Die Huntington-Krankheit (HK) ist eine seltene, erbliche Erkrankung, die zu unkontrollierten Bewegungen, kognitiven und emotionalen Schwierigkeiten und schließlich zum Tod führt.

HD geht von Eltern zu Kind durch eine Mutation im Huntingtin-Gen (HTT-mRNA). Diese Mutation führt zur Produktion eines Huntingtin (Htt) -Proteins, und dies verursacht die Krankheit.

Ein Kind, dessen Elternteil das mutierte Gen besitzt, hat eine 50% ige Chance, die Mutation zu erben. Jeder, der es hat, wird schließlich die Krankheit entwickeln.

Während Tetrabenazin 2008 von der Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Huntington-Chorea, den unwillkürlichen sich windenden Bewegungen, die für die Krankheit symptomatisch sind, zugelassen wurde, gibt es bisher keine Möglichkeit, Huntington zu heilen oder zu verhindern.

Antisense-Medikament IONIS-HTTRx verzögert den Beginn und kehrt die Symptome um

IONIS-HTTRx ist ein Antisense-Medikament, das die Produktion des Huntingtin-Proteins durch "Silencing" des Gens hemmt.

Bisherige Studien haben gezeigt, dass Antisense-Medikamente dazu beitragen können, das Fortschreiten der Krankheit zu verzögern und den Krankheitsphänotyp umzukehren.

In einem Mausmodell verbesserten sich die motorischen Defizite innerhalb eines Monats nach Beginn der Behandlung und 2 Monate nach Beendigung der Behandlung wurden sie normalisiert.

Eine andere Mausstudie zeigte eine Verbesserung 8 Wochen nach Beginn der Behandlung an, und dies dauerte mindestens 9 Monate nach Beendigung der Behandlung an.

Bei Affen führte ein Antisense-Medikament zu einer Verringerung des Huntingtin-Gens und des Proteins im gesamten Zentralnervensystem, und zwar in Mengen, die von der Dosis abhängig waren.

Eine Reduktion der kortikalen Huntingtin-Spiegel um 50% wurde bei Affen beobachtet, was mit 15-20% Reduktion im Nucleus caudatus des Gehirns korrelierte. Der Nucleus caudatus befindet sich in den Basalganglien, die eine Schlüsselrolle bei der sensomotorischen Koordination spielen.

Weitere Tests an Mäusen und Affen legen nahe, dass IONIS-HTTRx gut vertragen wird, ohne dosisbegrenzende Nebenwirkungen.

Nächster Schritt: klinische Phase 1 / 2a-Studie

Der nächste Schritt ist, die Droge beim Menschen zu testen. Eine klinische Studie der Phase 1 / 2a wird derzeit durchgeführt.

Das Medikament wird in vier Dosen in monatlichen Abständen verabreicht. Da Antisense-Wirkstoffe die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden, wird IONIS-HTTRx über eine intrathekale Injektion in den Lumbalraum in die Zerebrospinalflüssigkeit injiziert.

Die Forscher werden die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments bei verschiedenen Dosen bewerten. Sie werden auch die Arzneimittel-Pharmakokinetik charakterisieren und die Auswirkungen der Therapie auf spezifische Biomarker und klinische Ergebnisse untersuchen.

Klinischer Studienleiter Dr. Blair R. Leavitt von der Universität von British Columbia in Vancouver, Kanada, sagt:

"Es ist sehr aufregend, die Möglichkeit einer Behandlung zu haben, die den Verlauf dieser verheerenden Krankheit verändern könnte. Im Moment haben wir nur Behandlungen, die auf die Symptome der Krankheit wirken."

Dr. Leavitt stellt jedoch fest, dass es noch einige Jahre dauern wird, bis das Medikament für den Einsatz in der klinischen Praxis bereit ist.

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