Biogen Stoppt Entwicklung von Medikamenten für Lou Gehrig-Krankheit

Biogen Idec hat bekannt gegeben, dass Dexpramipexol, ein experimentelles Medikament zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), das als Lou-Gehrig-Syndrom bekannt ist, die klinische Phase-III-Studie nicht bestanden hat.
Die Droge war nicht in der Lage, den Verlust der Muskelfunktion zu verlangsamen oder die Lebensdauer der Patienten mit der Bedingung zu verlängern. Daher hat Biogen beschlossen, das Experimentieren mit dieser Therapie einzustellen.
ALS, eine progressive neurodegenerative Erkrankung, betrifft schätzungsweise 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Die Krankheit greift die Nerven an, die für die Kontrolle der Muskeln verantwortlich sind, was normalerweise nach nur wenigen Jahren zu Lähmung und Tod führt.
Douglas E. Williams, Ph.D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Biogen Idec, erklärte:

"Wir teilen die Enttäuschung von Mitgliedern der ALS-Gemeinschaft, die gehofft hatten, dass Dexpramipexol eine sinnvolle neue Behandlungsoption bieten würde. Dennoch stellt die EMPOWER-Studie einen bedeutenden Beitrag zur ALS-Forschung dar, und Biogen Idec setzt sich für die Weiterentwicklung der ALS-Wissenschaft ein mit Forschern auf der ganzen Welt zu arbeiten, um die Ursachen von ALS zu verstehen und mögliche Behandlungen für Menschen mit ALS zu finden. "

Das Unternehmen plant, die vollständigen Ergebnisse in naher Zukunft auf einer medizinischen Konferenz zu erläutern.

EMPOWER - Phase 3-Studie

An EMPOWER waren 943 Patienten mit ALS beteiligt, eine "randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie" an 81 Standorten in 11 Ländern. Die Hälfte der Teilnehmer nahm das Medikament Dexpramipexol und die andere Hälfte erhielt ein Placebo.
Eine gemeinsame Rangprüfung des Überlebens und der Funktion, die als kombinierte Beurteilung von Funktion und Überleben (CAFS) bezeichnet wird, war der Hauptendpunkt. Die Forscher analysierten auch einzeln den Rückgang von Funktion, Überleben und Atmung.
Leider wurde der primäre Endpunkt nicht erreicht und es gab keine Verbesserung in den einzelnen Elementen der Funktion oder des Überlebens.
Douglas Kerr, M. D., Ph.D., Direktor der Neurodegeneration Clinical Research bei Biogen Idec, sagte:

"Als Arzt, der Menschen mit ALS behandelt hat, habe ich von ganzem Herzen auf ein anderes Ergebnis gehofft. Obwohl diese Ergebnisse nicht unseren Erwartungen entsprachen, hoffen wir, dass diese Daten die Grundlage für zukünftige ALS-Forschung bilden werden."

Biogen widmet sich der Erforschung der Lou Gehrig-Krankheit

Biogen Idec führt derzeit eine Studie über die nächsten fünf Jahre mit der Duke University und dem HudsonAlpha Institute durch, um die Genome von über 1.000 Patienten mit der Krankheit zu sequenzieren. Die Experten hoffen, weitere Erkenntnisse über die genetischen Ursachen von ALS zu gewinnen. Das Team wird mit einigen der besten Forscher auf der ganzen Welt zusammenarbeiten, die Erfahrung mit der Krankheit und ihren verbundenen Genen haben. Frühere Untersuchungen aus dem Jahr 2011 haben eine Mutation des Gens SIGMAR1 entdeckt, die mit der Entwicklung von jugendlicher ALS assoziiert ist.
Ein Forschungskonsortium wurde gerade von Biogen zusammen mit vielen wichtigen akademischen Forschungszentren entwickelt, um neue Methoden zur Behandlung von ALS zu entdecken.
Das Unternehmen trug auch zum ALS Champion Fund der University of Massachusetts Medical School bei. Das Wissen über die Erkrankung wird sich durch die Finanzierung erweitern und gleichzeitig die Erforschung möglicher Therapien für ALS und andere neurodegenerative Erkrankungen unterstützen.
Geschrieben von Sarah Glynn