Könnte Stammzelltransplantation eine Heilung für MS bringen?

Mehr als 2,3 Millionen Menschen auf der ganzen Welt leben mit Multipler Sklerose. Derzeit gibt es keine Heilung für den Zustand. Die Forscher sind jedoch der Ansicht, dass sie kurz davor stehen, eines zu entdecken: Eine Behandlung mit Stammzellen, die bereits bei einigen Krebsarten eingesetzt wird, hat es Rollstuhlfahrern mit Multipler Sklerose ermöglicht, wieder zu gehen.
Weltweit haben mehr als 2,3 Millionen Menschen MS.

Multiple Sklerose (MS) ist eine schwächende Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS). Es wird angenommen, dass es sich um eine Autoimmunkrankheit handelt, bei der das Immunsystem irrtümlich das Gehirn, das Rückenmark und die Sehnerven angreift.

Im Einzelnen greift das Immunsystem das Myelin - die schützende Hülle um die Nervenfasern - sowie die Nervenfasern selbst an. Ein solcher Schaden beeinträchtigt die Kommunikation zwischen Gehirn und Rückenmark und führt zu einer Vielzahl von Symptomen.

Häufige Symptome von MS sind Taubheit oder Kribbeln im Gesicht und am Körper, Geh- und Gleichgewichtsstörungen, unwillkürliche Muskelkrämpfe, Schmerzen, Schwäche, Müdigkeit, Schwindel und kognitive Beeinträchtigung. Manche Menschen mit MS können auch Krampfanfälle, Sprachstörungen oder Zittern haben.

Rückfall-remittierende MS (RRMS) ist die häufigste Form der Krankheit und macht rund 85% aller Fälle aus. Bei RRMS treten bei Patienten Symptome auf, gefolgt von Phasen partieller oder vollständiger Genesung.

Primär-progressive MS (PPMS) macht etwa 10-15% aller Fälle aus. Anstatt Symptome zu erleben, erleben Menschen mit PPMS eine stetige Verschlimmerung der Symptome.

Sekundär-progressive MS (SPMS) folgt normalerweise RRMS. Dies tritt auf, wenn das Aufflammen der Symptome aufhört und die Krankheit beginnt, sich stetig zu entwickeln.

MS: eine schwächende Krankheit ohne Heilung

Laut der National Multiple Sclerosis Society behalten etwa zwei Drittel der Menschen mit MS ihre Gehfähigkeit bei, obwohl viele Menschen die Hilfe eines Stocks oder von Krücken benötigen, um sich fortzubewegen. In schweren Fällen können einige Patienten an den Rollstuhl gefesselt werden.

Eine dieser Patientinnen war die 25-jährige Holly Drewry aus Sheffield, Großbritannien, bei der im Alter von 21 Jahren RRMS diagnostiziert wurde. Nach der Geburt ihrer Tochter Isla verschlechterte sich ihr Zustand und sie wurde in einen Rollstuhl gesperrt.

"Innerhalb von ein paar Monaten wurde ich immer schlechter. Ich konnte mich weder anziehen noch waschen. Ich hatte nicht einmal die Kraft, meine Tochter zu tragen", erzählte sie BBC News.

Gegenwärtig ist das Ergebnis für MS-Patienten, die sich in Hollys Position befinden, düster. Es gibt derzeit keine Heilung für MS, nur Behandlungen, die dazu beitragen können, den Krankheitsverlauf zu modifizieren oder Symptome zu behandeln.

Aber nach vorläufigen Testergebnissen könnte eine Heilung für MS am Horizont sein; Die fragliche Behandlung hat bereits einigen Patienten mit MS - einschließlich Holly - ermöglicht, wieder zu gehen.

Eine Krebsbehandlung für MS verwenden

Die bahnbrechende Behandlung wird als autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (AHSCT) bezeichnet - ein Verfahren, das derzeit zur Behandlung von Knochen- und Blutkrebs wie Leukämie und multiplem Myelom eingesetzt wird.

AHSCT zielt darauf ab, das Immunsystem "neu zu starten" und verhindert, dass es die Myelin und Nervenfasern angreift.

Zuerst werden hämatopoetische Stammzellen (HSCs) oder Hämocytoblasten aus dem Knochenmark oder Blut des Patienten gesammelt und eingefroren, bis sie benötigt werden.

HSZ sind adulte Stammzellen, die im Knochenmark hergestellt werden. Sie haben die Fähigkeit, sich zu erneuern und verschiedene Zellen im Blut zu finden.

Als nächstes wird der Patient einer hochdosierten Chemotherapie unterzogen, um alle schädlichen Immunzellen, die das Gehirn und das Rückenmark angreifen, zu zerstören und zu beseitigen.

Die gefrorenen HSCs des Patienten werden dann aufgetaut und erneut in ihr Blut infundiert, wo sie innerhalb von 2 Wochen neue rote und weiße Blutzellen bilden. Da die geernteten HSCs keine Abnormalitäten entwickelt haben, die das ZNS schädigen, startet das erneute Einführen in das Blut des Patienten das Immunsystem effektiv neu.

"Das Immunsystem wird auf einen Zeitpunkt zurückgesetzt oder neu gestartet, bevor es MS verursacht hat", erklärt Prof. John Snowden, beratender Hämatologe am Royal Hallamshire Hospital in Großbritannien, wo bisher 20 klinische Studienpatienten die Behandlung erhalten haben.

Nach der Transplantation werden die Patienten etwa 3-4 Wochen lang überwacht. Während dieser Zeit erhalten sie Antibiotika und Transfusionen zur Unterstützung der Genesung. Das Immunsystem sollte innerhalb von 1 Monat vollständig neu aufgebaut werden.

AHSCT für MS: die ersten Ergebnisse

Im Januar 2015 wurden vorläufige Ergebnisse für den Einsatz von AHSCT bei MS-Patienten veröffentlicht JAMA.

Zwischen 2003-2014 testeten Forscher aus Großbritannien und den USA die Behandlung von 123 Patienten mit RRMS und 28 Patienten mit SPMS. Alle Patienten wurden bis Juni 2014 nachbeobachtet.

Bei Patienten mit RRMS berichteten 64% über eine Verringerung der Behinderung. Von den Patienten, die 4 Jahre nachbeobachtet wurden, erlitten 80% keine Rückfälle nach der Behandlung und 87% hatten keine Verschlechterung der Behinderung.

Es gab auch eine Verringerung der Anzahl von neuen Hirnläsionen bei Patienten mit RRMS, und die Probanden berichteten auch von Verbesserungen der Lebensqualität.

Es zeigte sich jedoch, dass die Behandlung bei Patienten mit SPMS sowie bei Patienten mit RRMS für mindestens 10 Jahre unwirksam war.

Dennoch hat sich AHSCT bei RRMS-Patienten als viel versprechend erwiesen, und die Behandlung wird derzeit in einer großen randomisierten Kontrollstudie mit dem Namen MIST untersucht.

"Wunder" Ergebnisse

Die MIST-Studie, die derzeit von Forschern des Royal Hallamshire Hospital, des King's College Hospital in Großbritannien, des Rush University Medical Centers in Chicago, IL, und der Northwestern University in Evanston, IL, durchgeführt wird, überwacht die langfristigen Auswirkungen von AHSCT bei Patienten mit RRMS.

Bis heute wurden 20 Patienten mit dieser Erkrankung im Royal Hallamshire Hospital als Teil der Studie behandelt. Obwohl die vollständigen Studienergebnisse erst 2018 vorliegen, waren die bisherigen Ergebnisse sehr vielversprechend.

• MS betrifft etwa zwei- bis dreimal so viele Frauen wie Männer
• Menschen mit MS leben durchschnittlich 7 Jahre weniger als diejenigen ohne diese Erkrankung
• Umweltfaktoren wie niedriger Vitamin-D-Spiegel und Rauchen wurden mit einem erhöhten Risiko für MS in Verbindung gebracht.

Erfahren Sie mehr über MS

Die bahnbrechende Behandlung wurde kürzlich im britischen Dokumentarfilmprogramm vorgestellt BBC Panorama, in dem vier RRMS-Patienten, die an der MIST-Studie beteiligt waren, aufgezeigt haben, wie sich ihr Leben verändert hat.

Holly Drewry war einer dieser Patienten. In der Dokumentation verrät sie, wie sie erstaunliche Ergebnisse innerhalb von Tagen nach der Stammzelltransplantation zu sehen begann. Obwohl sie einen Rollstuhl brauchte, um vor der Behandlung ins Krankenhaus zu kommen, konnte sie nachher gehen.

"Ich ging in mein Haus und umarmte Isla. Ich weinte und weinte. Es war ein bisschen überwältigend. Es war ein Wunder", erzählte sie BBC News.

Zwei Jahre später hat Holly keine Rückfälle erlebt und keine Anzeichen von aktiver MS bei Scans gezeigt. Ärzte beschreiben ihre MS derzeit als schlafend, aber sie haben große Hoffnungen, dass die Behandlung die Krankheit ein für alle Mal geheilt hat.

Ein weiterer Studienteilnehmer, der erstaunliche Ergebnisse erzielt hat, ist Steven Storey, bei dem im Jahr 2013 eine RRMS diagnostiziert wurde und die dadurch teilweise gelähmt und an den Rollstuhl gefesselt blieb. "Ich habe Marathons laufen lassen und brauchte 24-Stunden-Akutversorgung. An einem Punkt konnte ich nicht einmal einen Löffel halten und mich selbst ernähren", sagte er BBC News.

Während Steven nach der AHSCT immer noch die Hilfe eines Rollstuhls benötigt, sagt er, dass sein Fortschritt "unglaublich" gewesen sei. Er konnte seine Zehen innerhalb weniger Tage nach der Stammzelltransplantation bewegen, und innerhalb von 4 Monaten konnte er ohne Hilfe stehen.

"Ich war in einem schrecklichen Ort, aber jetzt kann ich schwimmen und radeln, und ich bin entschlossen, zu gehen", sagte er.

Wie Holly hat Steven seit seiner Behandlung keine Rückfälle erlebt, und es gibt keine Anzeichen für eine aktive Krankheit.

Lebensverändernde Ergebnisse, aber AHSCT birgt Risiken

Während sich die AHSCT noch in ihren experimentellen Stadien für die Behandlung von MS befindet, haben die Ergebnisse bisher viel Aufregung in der medizinischen Welt erzeugt.

"Anhaltende Forschungsergebnisse legen nahe, dass Stammzellbehandlungen wie [A] HSZT Hoffnung geben könnten, und es ist klar, dass in den von Panorama"Sie hatten eine lebensverändernde Wirkung", erklärt Dr. Emma Gray, Leiterin der klinischen Studien der britischen MS-Gesellschaft.

Sie stellt jedoch fest, dass AHSCT eine "aggressive Behandlung, die mit erheblichen Risiken verbunden ist."

Laut dem National Health Service (NHS) des Vereinigten Königreichs sind die kurzfristigen Risiken bei AHSCT höher als bei anderen MS-Behandlungen, hauptsächlich aufgrund der intensiven Chemotherapie.

Nebenwirkungen der Behandlung sind Übelkeit und Haarausfall, und in seltenen Fällen sind die Patienten an krebsbedingten AHSCT gestorben. Es wurden jedoch keine Todesfälle als Ergebnis dieser Behandlung für MS berichtet.

Dennoch warnen Mediziner, dass Patienten mit MS, die an einer klinischen Studie zur AHSCT teilnehmen möchten, mit ihrem Neurologen oder ihrem Arzt sprechen sollten, der sie darüber informieren wird, ob sie für die Behandlung in Frage kommen und welche Risiken damit verbunden sind.

Der MIST-Prozess rekrutiert weiterhin Teilnehmer, und jeder Teilnehmer sollte sich an seinen Arzt wenden, um eine Empfehlung zu erhalten.

Um für die Studie in Frage zu kommen, müssen die Patienten zwischen 18 und 55 Jahre alt sein, MS mit revidierten McDonald-Kriterien klinisch definierter MS diagnostiziert haben, einen erweiterten Disability Scale Score (EDSS) zwischen 2,0 und 6,0 ??haben und entzündliche Erkrankungen haben trotz einer standardisierten krankheitsmodifizierenden Therapie für mindestens 6 Monate.

Die vollständige Liste der Auswahl- und Ausschlusskriterien finden Sie hier.

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