Heilung für mitochondriale Krankheiten tritt näher mit Stammzellendurchbruch

Ein Heilmittel für Menschen, die mit lähmenden Erbkrankheiten, die als Mitochondrienkrankheit bekannt sind, geboren wurden, ist nun einem Forschungsdurchbruch einen Schritt näher gekommen.
Die Forscher wandelten erfolgreich Hautzellen von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen in krankheitsfreie Stammzellen um, die in jeden Zelltyp, einschließlich Nerven- (links) und Herzzellen (rechts), gebracht werden können.
Bildnachweis: Salk Institut für Biologische Studien

Eine große Gruppe von Wissenschaftlern - darunter Teams der Oregon Health & Science University in Portland und des Salk Institute for Biological Studies in La Jolla, Kalifornien - hat erfolgreich Hautzellen von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen in krankheitsfreie Stammzellen umgewandelt.

In der Zeitschrift Naturbeschreiben sie, wie sie zwei verschiedene, aber komplementäre Methoden der Zellreprogrammierung entwickelt und getestet haben, um mutationsfreie Linien von Stammzellen von menschlichen Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen zu erzeugen.

Die Idee ist, dass die Stammzellen dann verwendet werden können, um krankheitsfreie Herz-, Gehirn-, Muskel- und Augenzellen zu erzeugen.

Bis die Stammzelltechnologie jedoch sicher genug für die Transplantation in Patienten ist, werden sich die Methoden kurzfristig auf die Forschung beschränken.

Senior Autor Juan Carlos Izpisua Belmonte, ein Professor in Salks Gene Expression Laboratory, sagt, dass die Methoden ein großer Segen für die Grundlagenforschung sein werden. Sie werden Wissenschaftlern helfen, den Unterschied zwischen Zellen mit mitochondrialen Mutationen und gesunden Zellen genauer zu untersuchen.

Schätzungen zufolge hat etwa 1 von 4.000 Menschen eine mitochondriale Erkrankung, eine Gruppe von ererbten chronischen Krankheiten, die aus einer von 200 Mutationen in der mitochondrialen DNA entstehen, die von Mutter zu Kind weitergegeben werden. Die Krankheiten können bei der Geburt vorhanden sein oder sich später im Leben entwickeln.

Mitochondrien sind winzige Hüllen in Zellen, die Energie aus Nahrung produzieren. Sie haben ihre eigene DNA, die von der Haupt-DNA im Zellkern getrennt ist, und kommt im Gegensatz zur Kern-DNA nur aus dem Ei (nicht aus dem Sperma).

Mutationen in der mitochondrialen DNA hinterlassen Zellen, die nicht genug Energie haben, um sich richtig zu entwickeln und zu funktionieren. Dies führt zu progressiven, schweren körperlichen, entwicklungsbedingten und kognitiven Behinderungen mit Symptomen, die von schlechtem Wachstum, Muskelschwäche, Schmerzen und Koordinationsverlust bis zu Anfällen, Blindheit, Hörverlust, Lernschwierigkeiten und Organversagen reichen.

Behandlungen, die einige der Symptome lindern oder das Fortschreiten von mitochondrialen Krankheiten verlangsamen können, existieren zwar, aber bis jetzt kann niemand sie heilen.

Anfang dieses Jahres hat das Vereinigte Königreich beschlossen, die Erzeugung von Embryonen von drei Personen zu erlauben. Aber das würde zwar verhindern, dass Kinder mit einer mitochondrialen Krankheit geboren werden, aber es hilft den Menschen nicht, die diese Krankheit bereits haben.

Zwei Möglichkeiten, Stammzellen frei von mutierter mitochondrialer DNA zu erzeugen

Um gesunde Stammzellen zu generieren, die frei von mutierter mitochondrialer DNA sind, entwickelten die Forscher zwei Techniken.

Beide Methoden verwendeten Hautproben von Patienten mit mitochondrialer Enzephalomyopathie oder Leigh-Syndrom - schwere mitochondriale Erkrankungen, die das Gehirn und die Muskeln betreffen.

Bei der ersten Methode verwendete das Team einen Standardweg, um die Hautzellen in pluripotente Stammzellen umzuwandeln - Zellen, die das Potenzial haben, in jede Art von Zelle im Körper hineingezogen zu werden.

Aufgrund der Natur der mitochondrialen Erkrankung sind nicht alle Mitochondrien in Zellen in gleichem Maße betroffen. Es besteht die Möglichkeit, dass einige keine fehlerhafte DNA haben. Dies bedeutet, dass bei der Generierung neuer Zellen die Chance besteht, dass einige von ihnen mit 0% erkrankten Mitochondrien enden.

Dies erlaubt den Wissenschaftlern, die 100% gesunden Stammzellen - frei von fehlerhaften Mitochondrien - aus denen auszuwählen, die für diesen bestimmten Patienten erzeugt wurden.

Dieser direkte Ansatz funktioniert jedoch nicht für jeden Patienten. Einige Individuen haben keine Zellen mit genügend Mitochondrien, die frei von Krankheitsmutationen sind.

Also arbeitete das Team an einem zweiten Ansatz - einer, der dem mitochondrialen Ersatz ähnelt, der bei Drei-Personen-IVF verwendet wird. Der Zellkern aus der Hautzelle eines Patienten wird in eine Spender-Eizelle mit gesunden Mitochondrien übertragen. Aus der neuen Eizelle werden dann pluripotente Stammzellen hergestellt.

Als sie das taten, entdeckte das Team, dass die gesunden Mitochondrien die Kontrolle übernahmen und gesunde, genetisch ähnliche Zellen des Patienten erfolgreich generiert wurden.

Co-Autor Jun Wu, ein wissenschaftlicher Mitarbeiter im Labor von Prof. Izpisua Belmonte, fasst seine Ergebnisse zusammen:

"In jedem Fall ist die Idee, dass wir gesunde Stammzellen haben, und wir wissen, wie man pluripotente Stammzellen in verschiedene Zelltypen umwandeln kann. Sie haben das Potenzial, jeden Zelltyp im Körper hervorzubringen."

Früher in diesem Jahr, Medizinische Nachrichten heute berichteten auch, wie das Team des Salk-Instituts zum ersten Mal erfolgreich demonstrierte, wie eine Technik zur Bearbeitung von mitochondrialer DNA humane mitochondriale Erkrankungen, die von weiblichen Mäusen auf ihre Nachkommen übergingen, beendete.

Prof. Izpisua Belmonte sagte, die Behandlung könnte möglicherweise in IVF-Kliniken als eine einzige Injektion in die Eizellen der Mutter oder frühe Embryonen implementiert werden, und da es keine Spender-DNA verwendet, sollte es zu einer sichereren, einfacheren und ethischeren Behandlung führen als die Drei-Personen-Mitochondrienersatztherapie.

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