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Taube Mäuse können dank Gentherapie wieder hören
Eine neue Studie hat erfolgreich das Hören in Mäusen, die eine genetische Form von Taubheit haben, durch die Verwendung von Gentherapie wiederhergestellt.
Das Hören tauber Mäuse wurde erfolgreich mit Gentherapie wiederhergestellt.
Veröffentlicht in der Zeitschrift, Wissenschaft Translationale MedizinDie Studie war eine Zusammenarbeit zwischen der Harvard Medical School, dem Boston Children's Hospital und der École Polytechnique Federale in der Schweiz. Die neuen Erkenntnisse könnten den Weg ebnen für die Gentherapie bei Menschen, die an einer genetischen Form von Taubheit leiden.
Nach Schätzungen der Weltgesundheitsorganisation (WHO) haben schätzungsweise 360 ??Millionen Menschen eine Form von Hörverlust bei Menschen mit Behinderungen, und es ist bekannt, dass mehr als 70 verschiedene Gene Taubheit verursachen, wenn sie betroffen sind. Prof. Jeffrey Holt von der Abteilung für HNO-Heilkunde, F.M. Neurobiologie Center in Boston und Harvard Medical School, arbeitete mit dem Erstautor Charles Askew.
TMC1 wurde als das spezifische Gen ausgewählt, um die Bemühungen der Studie zu fokussieren, da es eine häufige Ursache der genetischen Taubheit ist und 4-8% aller Fälle ausmacht. Das Gen kodiert ein Protein, das eine zentrale Rolle beim Hören spielt, indem es hilft, Schall in elektrische Signale umzuwandeln.
Zwei Arten von Mäusen wurden getestet, eines hatte das TMC1-Gen deletiert - ein gutes Modell für Menschen mit TMC1-Mutationen, da Kinder, die zwei TMC1-Mutationen haben, oft in sehr jungem Alter einen Hörverlust erleiden. Die anderen Mäuse trugen eine spezifische TMC1-Gen-Mutation, bekannt als Beethoven, die als ein gutes Modell für TMC1-verwandte Taubheit dient, wo Taubheit allmählich im Alter von 10-15 Jahren auftritt.
Um das gesunde Gen zu liefern, entwickelten die Wissenschaftler ein Adeno-assoziiertes Virus 1 (AAV1) zusammen mit einem Promotor, der als genetische Sequenz dient, die das Gen nur in bestimmten Sinneszellen des Innenohrs aktiviert, die als Haarzellen bekannt sind.
Die Forscher untersuchten mehrere AAV1-Serotypen und -Promotoren, um eine effiziente Kombination zu finden. Sie entdeckten, dass eine solche Kombination bei ansonsten tauben Mäusen die sensorische Transduktion, die auditorischen Hirnstammreaktionen und die akustischen Schreckreflexe erfolgreich wiederherstellte.
Die Ergebnisse erwiesen sich als hervorragend. Die Wissenschaftler haben die Fähigkeit der sensorischen Haarzellen wiederhergestellt, auf Geräusche zu reagieren, so dass diese Mäuse das Beethoven-Gen wieder hören können. Das Hören wurde getestet, indem die Mäuse in eine "Startle-Box" gesetzt wurden, um ihre Reaktionen zu messen. Prof. Holt erklärt: "Mäuse mit TMC1-Mutation sitzen einfach dort, aber mit der Gentherapie springen sie so hoch wie normale Mäuse."
Mäuse, die das TMC1-Gen deletiert hatten, zeigten ebenfalls Versprechungen, wobei das Gehör teilweise wiederhergestellt war.
Ein entscheidender Moment
Die Studie wurde von der Bertarelli-Stiftung finanziert und der Co-Vorsitzende Ernesto Bertarelli beschrieb das Ergebnis als einen entscheidenden Moment. Er sagt:
"Diese Ergebnisse stellen einen entscheidenden Moment in der Art und Weise dar, wie wir die Taubheit von Menschen verstehen und letztendlich in Frage stellen können. Die Ergebnisse sind ein Beweis für das immense Engagement des Forschungsteams und sein Engagement, die beste Wissenschaft aller Zeiten zu bringen näher an der realen Anwendung. "
Die Ergebnisse spiegeln eine Studie vor einigen Jahren wider, in der Forscher ein kleines genetisches Pflaster einsetzten, um das Gehör bei tauben Mäusen mit dem Usher-Syndrom erfolgreich wiederherzustellen.
AAV1 wird bereits in Studien zur Gentherapie von Menschen mit Blindheit, Herzerkrankungen, Muskeldystrophie und anderen Erkrankungen eingesetzt. Holt glaubt, dass diese Erkenntnisse den Weg für eine Gentherapie ebnen werden, die in der "nicht zu fernen Zukunft" für den Menschen verwendet werden soll. Er sagt:
"Ich kann mir vorstellen, dass Patienten mit Taubheit ihr Genom sequenzieren und ihnen eine maßgeschneiderte Präzisionsmedizinbehandlung in die Ohren injiziert wird, um das Gehör wiederherzustellen. Dies ist ein großartiges Beispiel dafür, wie die Grundlagenforschung zu klinischen Therapien führen kann."
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