Drug Approved, um seltene Formen von Leukämie zu behandeln

Ein neues Medikament zur Behandlung von Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) und Philadelphia-Chromosom-positiver akuter Leukämie (Ph + ALL) hat gerade die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration erhalten.
Es wurde erwartet, dass das Medikament Iclusig (Ponatinib) am 27. März 2013 zugelassen wird, aber da es derzeit keine alternative Therapie für die beiden seltenen Blut- und Knochenmarkerkrankungen gibt, hat die FDA ihre Überprüfung priorisiert.
Das Medikament wirkt bei Leukämiepatienten, die nicht auf eine Behandlung mit einer Klasse von Arzneimitteln, sogenannten Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs), ansprechen. Es blockiert Proteine, die Krebszellen entwickeln. Manchmal können die Krebszellen eine Mutation namens T315I entwickeln, die sie gegen TKIs resistent macht, Iclusig ist effektiv bei der Bekämpfung dieser Zellen.
Laut Richard Pazdur, M. D., Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung:

"Die Zulassung von Iclusig ist wichtig, weil sie Patienten mit CML, die nicht auf andere Medikamente ansprechen, insbesondere denjenigen mit der T315I-Mutation, die nur wenige therapeutische Optionen hatten, eine Behandlungsoption bietet. Iclusig ist das dritte zugelassene Medikament zur Behandlung von CML und das zweite Dieses Medikament ist für die Behandlung ALLER dieses Jahr zugelassen und zeigt die Verpflichtung der FDA, sichere und wirksame Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten zuzulassen. "

449 Patienten mit CML und Ph + ALL nahmen an der klinischen Studie zur Bewertung der Wirksamkeit des Arzneimittels teil. Die Forscher fanden heraus, dass es eine signifikante Verringerung der Anzahl von Krebszellen mit der Philadelphia-Chromosomen-Genmutation gab, wodurch eine wesentliche zytogenetische Reaktion (MCyR) erreicht wurde. MCyR wurde bei 70 Prozent der Patienten mit der T315I-Mutation und bei 54 Prozent aller Patienten erreicht.
Während der beschleunigten und explosiven Phase CML und Ph + ALL fanden sie, dass 52 Prozent der Teilnehmer mit CML in der beschleunigten Phase keine Hinweise auf Leukämie (major hämatologic response, MaHR) für einen medianen Zeitraum von 9,5 Monaten. 31 Prozent der Teilnehmer mit CML in der Blastenphase hatten eine mittlere hämatologische Remission über einen Median von 47 Monaten. Und 41 Prozent der Teilnehmer mit Ph + ALL erreichten MaHR für einen medianen Zeitraum von 3,2 Monaten.

Nebenwirkungen des Medikaments sind Bluthochdruck, Bauchschmerzen, Kopfschmerzen, trockene Haut, Gelenkschmerzen, Fieber und Übelkeit. Das Medikament wird auch mit einer Warnmeldung versehen, die die Patienten auf das erhöhte Risiko von Blutgerinnseln und Lebertoxizität hinweist, die mit der Einnahme des Medikaments verbunden sind.
Geschrieben von Joseph Nordqvist