Endogenes Cushing-Syndrom - FDA genehmigt Korlym (Mifepriston)

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat Korlym (Mifepriston) zur Kontrolle der Hyperglykämie (hoher Blutzuckerspiegel) bei Erwachsenen mit endogenem Cushing-Syndrom, Typ-2-Diabetes oder Glukoseintoleranz zugelassen, die auf frühere Operationen nicht ansprachen oder keine geeigneten Kandidaten für eine Operation waren . Schwangere Frauen sollten niemals Korlym einnehmen (kontraindiziert).
Bis die FDA Korlym für die Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms zugelassen hatte, gab es keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung der Störung.
Das endogene Cushing-Syndrom ist eine lähmende und seltene Multisystemerkrankung, die vor allem im Alter zwischen 25 und 40 Jahren auftritt. Die Erkrankung wird durch Überschüsse des Hormons Cortisol verursacht. Cortisol ist ein Steroidhormon, das von den Nebennieren produziert wird und den Blutzuckerspiegel erhöht. Die FDA hat Korlym im Jahr 2007 eine Orphan-Drug-Bezeichnung erteilt. Rund 5.000 Patienten kommen für eine Korlym-Therapie in Frage.
Korlym wirkt, indem es verhindert, dass Cortisol an seinen Rezeptor bindet. Obwohl die Behandlung die Cortisolproduktion nicht senkt, verringert sie die Wirkung von überschüssigem Cortisol, wie z. B. erhöhten Blutzuckerspiegel.
In einer Studie an 50 Patienten mit endogenem Cushing-Syndrom untersuchten die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von Korlym. Eine unabhängige Open-Label-Erweiterung dieser Studie wird derzeit durchgeführt.
Ein weiterer Beweis, der die FDA-Zulassung von Korlym stützt, umfasste veröffentlichte wissenschaftliche Literatur, zahlreiche sicherheitspharmakologische Untersuchungen und Arzneimittelwechselwirkungsstudien. Während der Behandlung mit Korlym erfuhren die Teilnehmer eine erhebliche Verbesserung der Blutzuckerkontrolle, und einige Teilnehmer hatten eine Verringerung ihres Insulinbedarfs.
Die Forscher fanden heraus, dass die häufigsten Nebenwirkungen von Teilnehmern, die mit Korlym gegen endogenes Cushing-Syndrom behandelt wurden, Erbrechen, Schwindel, Kopfschmerzen, Appetitlosigkeit, Arthralgie, Schwellung der Extremitäten, Müdigkeit und Übelkeit waren.
Zusätzliche Nebenwirkungen sind vaginale Blutungen, niedrige Kaliumspiegel und ein Potential für Herzleitungsstörungen. Da bestimmte Medikamente, die in Verbindung mit Korlym verwendet werden, den Medikamentenspiegel erhöhen können, ist es wichtig, dass medizinisches Fachpersonal über die Möglichkeit von Arzneimittelwechselwirkungen informiert ist und entweder bestimmte Medikamente mit Korlym vermeiden oder die Dosierung anpassen sollte.
Obwohl es sehr selten ist, dass Frauen mit Cushing-Syndrom aufgrund der unterdrückenden Wirkung der Störung auf überschüssiges Cortisol auf die weibliche Fortpflanzungsfähigkeit schwanger werden, sollten schwangere Frauen niemals Korlym einnehmen. Das Medikament trägt eine Boxed Warning und weist Patienten und medizinisches Fachpersonal darauf hin, dass Korlym die Schwangerschaft abbrechen wird.
Laut der FDA ist eine Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), um sicherzustellen, dass die Vorteile von Korlym die Risiken für Personen mit endogenem Cushing-Syndrom überwiegen, nicht notwendig.
Die FDA hat bei dieser Schlussfolgerung mehrere Faktoren berücksichtigt:

• In den USA ist die Zahl der medizinischen Fachkräfte, die möglicherweise die Medikation verschreiben, extrem klein und hochspezialisiert. Sie sind mit den Risiken des Medikaments bei Personen mit endogenem Cushing-Syndrom vertraut und überwachen häufig den Patientenstatus.
• Da keine anderen Medikamente zur Behandlung der Störung zugelassen sind, würden sehr kranke Personen leiden, wenn Zugangsbeschränkungen verhängt würden.
• Nur schätzungsweise 5.000 Patienten mit der Störung sind für eine Behandlung in Frage kommen.
• Die Risiken der Korlym-Therapie bei den verschriebenen Medikamenten werden durch die Etikettierung von Ärzten und Patienten kontrolliert. Darüber hinaus werden die Risiken, die mit Korlym verbunden sind, im Medikamentenführer der Patienten hervorgehoben.

Die Firma Corcept Therapeutics aus Menlo Park, Kalifornien, die Korlym herstellt, hat freiwillig vorgeschlagen, das Medikament über eine zentrale Apotheke zu verteilen, um es Cushing-Patienten einfacher und schneller zu machen, die Medikamente zu bekommen, sowie für Gesundheitseinrichtungen, in denen Korlym initiiert werden könnte . Die Mehrheit der Apotheken wird wahrscheinlich nicht genügend Korlym für Cushing-Syndrom zu halten, durch die Verteilung der Droge in einer zentralen Apotheken Personen mit der Störung haben einen besseren Zugang zu den Medikamenten.

Geschrieben von Grace Rattue