FDA genehmigt Hämophilie B-Medikament "Rixubis"

Die FDA hat das Medikament Rixubis [Koagulationsfaktor IX (rekombinant)] für Menschen über 16 Jahren, die an Hämophilie B leiden, genehmigt.
Hämophilie B ist eine vererbte chronische Blutkrankheit, bei der das Blut nicht richtig gerinnt, sondern durch Mutationen im Faktor IX-Gen verursacht wird. Die Symptome der Hämophilie sind durch schwere Blutungen (besonders in den Gelenken) und leichte Blutergüsse gekennzeichnet.
Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/...3/index.html Neue Erkenntnisse zu den Ursachen unkontrollierbarer Blutungen bei Hämophiliepatienten wurden in einer Studie in Berlin veröffentlicht Biophysikalische Zeitschrift. Die Forschung zeigte, dass sich Blutgerinnsel in wandernden Wellen durch Gefäße ausbreiten, ein Befund, der zur Entwicklung neuer und effektiverer Behandlungen führen kann.
Rixubis, ein gereinigtes Protein, das mit rekombinanter DNA-Technologie hergestellt wurde, soll die mit Hämophilie in Verbindung stehenden übermäßigen Blutungen verhindern und kontrollieren. Die Droge ist die erste neue Form der Therapie für Menschen mit Hämophilie B, die über 3.300 Menschen in den USA und etwa 25.000 auf der ganzen Welt betrifft.
Karen Midthun, M. D., Direktor des Zentrums für Biologics Evaluation and Research der FDA, sagte:

"Als erster rekombinanter Gerinnungsfaktor IX, der speziell für die routinemäßige Prophylaxe zur Vorbeugung von Blutungen indiziert ist, stellt Rixubis eine neue Waffe in unserem Arsenal zum Schutz von Hämophilie B Patienten dar. Diese Zulassung bietet Patienten und Ärzten eine alternative Behandlungsoption zur Vorbeugung oder Reduzierung der Blutungsfrequenz Folgen. "

Rixubis wird zweimal wöchentlich zur intravenösen Injektion zur routinemäßigen Verhinderung von Blutungsepisoden verabreicht.
Die Wirksamkeit des Arzneimittels wurde in einer Studie im Spätstadium untersucht, die insgesamt 73 männliche Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren umfasste.
Die Teilnehmer erhielten Rixubis bei Bedarf als Reaktion auf Blutungssymptome und zur routinemäßigen Prophylaxe.
Patienten, die Rixubis für die routinemäßige Prophylaxe erhielten, erlebten eine signifikante Reduktion der jährlichen Blutung - 75 Prozent weniger im Vergleich zu denen, die andere Behandlungsoptionen erhielten.

Ernsthafte und seltene Nebenwirkungen des Medikaments sind lebensbedrohliche allergische Reaktionen.
Die häufigsten und weniger schweren Nebenwirkungen des Arzneimittels umfassen jedoch:

• Dysgeusie (verzerrter Geschmack)
• atypische Blutwerte
• der Schmerz in der Gliedmaße

Die Zukunft der Hämophilie B Therapie

Forscher am St. Jude Kinderforschungskrankenhaus in Memphis fanden heraus, dass Erwachsene mit der Hämophilie B nach einer einzigen Behandlung mit Gentherapie signifikante Verbesserungen ihrer Symptome erfuhren.
Eine klinische Studie, die am University College London (UCL) in Großbritannien durchgeführt wurde, zeigte, dass die Behandlung sicher ist. Die Studie erschien in der Online - Ausgabe des New England Journal of Medicine.
Geschrieben von Joseph Nordqvist