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Zukünftige Blindheitsheilung? Stammzellenerfolg im Labor

Die Wissenschaftler sind der Heilung von Blindheit einen Schritt näher gekommen, nachdem sie die erste erfolgreiche Transplantation von lichtempfindlichen Photorezeptorzellen aus einer synthetischen Retina durchgeführt hatten, die aus embryonalen Stammzellen gezüchtet wurde.

Forscher des University College London (UCL) und des Moorfields Eye Hospital in Großbritannien verpflanzten die Photorezeptorzellen in nachtblinde Mäuse und stellten fest, dass sich die Zellen normal entwickelten.

Die Zellen integrierten sich bei den Mäusen in die vorhandene Netzhaut und bildeten die erforderlichen Nervenverbindungen, die visuelle Informationen an das Gehirn übermitteln.

Die Studie, in der Zeitschrift veröffentlicht Natur Biotechnologie, zeigen embryonale Stammzellen könnten möglicherweise verwendet werden, um eine "unbegrenzte Versorgung von gesunden Photorezeptoren für Netzhaut-Zell-Transplantationen zur Behandlung von Blindheit bei Menschen."

Die Notwendigkeit für Photorezeptor-Transplantationen

Photorezeptoren sind lichtempfindliche Nervenzellen in der Netzhaut des Auges. Es gibt zwei Arten von Photorezeptoren - Stäbchen und Zapfen.

Die Zapfen liefern die Farbempfindlichkeit des Auges. Die Stäbchen sind nicht farbempfindlich, aber lichtempfindlicher als die Zapfen und sind besonders wichtig für die Fähigkeit, im Dunkeln zu sehen.


Die Forscher sagen, diese Studie ist ein weiterer Schritt zur Behandlung von Blindheit.

Den Forschern zufolge ist der Verlust von Photorezeptoren im Auge eine Hauptursache für Sehverlust bei degenerativen Augenerkrankungen wie Retinitis pigmentosa, diabetesbedingte Blindheit und altersbedingte Makuladegeneration.

Letztes Jahr führte das Team Untersuchungen durch, bei denen Photorezeptoren in Mäuse, die an Netzhautdegeneration litten, übertragen wurden, wobei Zellen von gesunden Mäusen mit normalem Sehvermögen verwendet wurden.

Die Forscher sagen jedoch, dass diese Methode der Transplantation "für Tausende von Patienten, die eine Behandlung benötigen, nicht praktikabel ist".

Damals sagten die Forscher: "Wir sind zuversichtlich, dass wir diesen Erfolg bald mit Photorezeptoren aus embryonalen Stammzellen wiederholen und schließlich auch Versuche an Menschen durchführen können."

Professor Robin Ali, vom Institut für Augenheilkunde an der UCL und Moorfields Eye Hospital, sagte Medizinische Nachrichten heute:

"Ein großer Teil dieser Arbeit wurde in der Vergangenheit bei Mäusen geleistet. Photorezeptor-Vorläuferzellen, die aus der sich entwickelnden Mausretina entnommen und in ausgewachsene Mäuse gepumpt wurden, zeigen, dass dies bei der Wiederherstellung der Sehkraft für Mäuse mit Sehschwäche wirksam sein kann unser Übersetzungsprogramm. Um es praktikabel zu machen, mussten wir eine Zellquelle finden, von der wir diese Photorezeptoren-Vorläufer erhalten können. "

"Wir haben versucht, Wege zu finden, die Retina durch Transplantation von Photorezeptorzellen zu reparieren, und wir haben Beweise für das Konzept dieser Entwicklung gezeigt. Sie sind keine Stammzellen, sie sind keine voll entwickelten Photorezeptorzellen, sondern unreife Photorezeptorzellen . "

Wie wurde die synthetische Retina angebaut?

Die Forscher sagen, dass die neue Technik mit 3D-Kultur und Differenzierung von Maus embryonalen Stammzellen entwickelt wurde, eine Methode, die kürzlich in Japan entwickelt wurde.

Retinale Vorläuferzellen wurden unter Verwendung der 3D-Kulturmethode gezüchtet und sie wurden eng mit normal entwickelten Zellen verglichen, wobei die Forscher unterschiedliche Entwicklungsstadien feststellten.

Die Forscher führten auch Tests durch, um sicherzustellen, dass die Gene, die von den beiden Zelltypen exprimiert werden, "biologisch äquivalent" zueinander sind.

Daraus konnten die Wissenschaftler die künstliche Netzhaut "in einer Schale" züchten, die alle Nervenzellen enthält, die für die Sicht sorgen müssen.

Prof. Ali erklärt:

"Was wir tun konnten, ist die Arbeit einer japanischen Gruppe aus einer Studie vor einigen Jahren, um eine synthetische Retina aus embryonalen Stammzellen herzustellen. Das haben wir angepasst und das haben wir zum ersten Mal gezeigt Wir können embryonale Stammzellen verwenden, um eine Retina in einer Schale zu bilden. "

Keine "drei blinden Mäuse" mehr

Die Forscher injizierten rund 200,00 der künstlich gezüchteten Zellen in die Netzhaut der nachtblinden Mäuse.


Professor Ali und sein Forschungsteam schlossen die erste erfolgreiche Photorezeptor-Transplantation mit Zellen ab, die aus einer synthetischen Retina gezüchtet wurden. Bildnachweis: UCL / MRC.

Die Studie berichtet, dass drei Wochen nach der Transplantation die Zellen der synthetischen Retina innerhalb der Netzhaut der Mäuse "bewegt und integriert" worden waren und wie "normale reife Stäbchenzellen" aussahen, die nach sechs Wochen noch vorhanden waren.

Die Forscher fügen hinzu, dass Nervenverbindungen (Synapsen) entwickelt wurden, was bedeutet, dass die transplantierten Zellen die Fähigkeit hatten, sich mit den bestehenden Verbindungen innerhalb der Netzhaut zu verbinden.

Prof. Ali fügt hinzu:

"Dies bedeutet nun, dass wir eine Zellquelle haben. Dies wurde alles mit embryonalen Mausstammzellen gemacht, aber wenn wir es mit menschlichen embryonalen Stammzellen machen, können wir dies zum ersten Mal mit einer embryonalen Stammzellenquelle machen."

"Das bedeutet, dass wir über einen menschlichen Versuch nachdenken und alles mit menschlichen embryonalen Stammzellen wiederholen und untersuchen können, ob wir die Netzhaut unter Bedingungen reparieren können, bei denen Blindheit durch den Verlust von Photorezeptorzellen verursacht wird."

Prof. Ali sagt, dass es noch ein paar Jahre dauern wird, bis diese Forschung in einer menschlichen Studie eingesetzt wird, aber das Team hat bereits damit begonnen, mit menschlichen embryonalen Stammzellen zu arbeiten.

Er sagt:

"Es gibt eine Reihe von Möglichkeiten, wie wir diese Forschung nutzen können, um Blindheit durch Gentherapie und künstliche Netzhaut zu behandeln. Dies ist ein sehr spannender Ansatz, weil er die Sehkraft bei Patienten mit sehr geringer Sehkraft wiederherstellen kann Die Hauptursache dafür in den Entwicklungsländern ist der Verlust von Photorezeptoren. Gegenwärtig gibt es dafür keine Behandlung. "

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