3b-international.com
Gene-Editing-Technik kehrt Huntington im Mausmodell um
Forschung, diese Woche in der veröffentlicht Journal der klinischen Untersuchung, bietet Hoffnung für Menschen mit Huntington-Krankheit. Die Bearbeitung von Genen könnte der Schlüssel zu einer eventuellen Heilung sein.
Fortschritte bei der Genbearbeitung könnten eine Heilung für die Huntington-Krankheit bewirken.
Die Huntington-Krankheit, eine Erbkrankheit, verursacht die fortschreitende Degeneration von Nervenzellen im Gehirn. Es betrifft schätzungsweise 3 bis 7 Menschen europäischer Herkunft pro 100.000.
Die Symptome entwickeln sich langsam und beginnen normalerweise in den 30ern oder 40ern einer Person. Dazu gehören Bewegungsprobleme wie zuckende oder sich windende Bewegungen und abnorme Augenbewegungen.
Es gibt auch kognitive Symptome, einschließlich Probleme beim Organisieren und Fokussieren und ein Mangel an Impulskontrolle.
Die Degeneration des Hirngewebes in Huntington kann auch psychiatrische Effekte wie Depression, Schlaflosigkeit und sozialen Rückzug hervorrufen.
Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal-dominante Erkrankung, was bedeutet, dass sie durch die Vererbung von nur einer Kopie eines defekten Gens statt eines Paares verursacht wird. Das fragliche Gen ist HTT, das für ein Protein namens Huntingtin kodiert.
Obwohl die genaue Rolle von Huntingtin nicht bekannt ist, wird angenommen, dass sie für die Funktion und Entwicklung von Neuronen wichtig ist.
Genbearbeitung und Huntington-Krankheit
Gegenwärtig gibt es keine Heilung für die Huntington-Krankheit. Die verfügbaren Behandlungen helfen dem Patienten nur bei der Bewältigung der Symptome, wobei die kognitiven, Bewegungs- und psychiatrischen Symptome getrennt behandelt werden. Die Erforschung spezifischer Behandlungen, die die Hauptursache von Huntington angreifen könnten, hat sich noch nicht durchgesetzt.
Vor kurzem brach ein Team der Emory University School of Medicine in Atlanta, Georgia, das mutierte HTT-Gen (mHTT) in einem Mausmodell von Huntington auf. Sie wurden von Senior Autor Dr. Xiao-Jiang Li, Professor für Humangenetik an der Universität, geleitet.
Sie verwendeten ein Huntington-Mausmodell, das ein menschliches mHTT-Gen besitzt, das eines seiner normalen HTT-Gene ersetzt. Etwa im Alter von 9 Monaten werden motorische Probleme beobachtet, zusammen mit einem Aufbau von mutiertem Huntingtin-Protein im Gehirn.
In einem Versuch, die Bedingung zu behandeln, verwendete das Team CRISPR / Cas9-Genbearbeitung; Dies ist ein Prozess, mit dem präzise, ??gezielte Änderungen an der DNA in lebenden Zellen vorgenommen werden können. Sie injizierten virale Vektoren, die CRISPR / Cas9 tragen, in die Striatumregion der Gehirne der Mäuse bei der 9-monatigen Markierung. Das Striatum ist ein wichtiger Teil des Bewegungssystems.
Drei Wochen nach der Gentherapie wurde eine "dramatische Abnahme" des mutierten Huntingtins gemessen.
Es gab auch Verbesserungen in Griffstärke, Balance und Motorsteuerung. Es ist jedoch erwähnenswert, dass die Mäuse sich nicht so weit erholen, dass sie genauso gut funktionieren wie die Kontrollmäuse.
Die Wissenschaftler waren überrascht von der Fähigkeit der Nervenzellen, sich selbst zu heilen, sobald das mutierte Protein entfernt wurde.
Hoffnungen für zukünftige Behandlungen
Für ihre Studie verwendeten Dr. Xiao-Jiang Li und sein Team einen sogenannten nicht-allelspezifischen Ansatz. Bei dieser Technik werden sowohl die mutierten als auch die gesunden Gene bearbeitet. Dies hat den Vorteil, dass es nicht für jedes Patientengenom angepasst werden muss; Es ist ein One-Size-Fits-All-Ansatz.
Das bedeutet natürlich auch, dass die gesunden Kopien der Gene genau lokalisiert und zerstört werden, aber frühere Studien haben gezeigt, dass Mäuse, die älter als 4 Monate sind, das HTT-Gen nicht benötigen und daher auch darauf verzichten können.
Obwohl dem Potenzial der CRISPR / Cas9-Gen-Editierung große Hoffnung geschenkt wird, müssen Sicherheit und Wirksamkeit noch weiter getestet werden, bevor es für die Behandlung von Menschen eingesetzt werden kann. Das Spielen mit der DNA in Gehirnzellen ist natürlich nicht ohne Risiko.
Wenn diese Technik bei Menschen funktioniert, wäre das von großer Bedeutung. Anstatt Gen-Stummschaltung von Medikamenten, die eine fortlaufende Behandlung erfordern würden, müsste die Gen-Editierung möglicherweise nur einmal oder nur selten vorgenommen werden.
Es gibt noch einen langen und kurvenreichen Weg zwischen dieser Studie und einer lebensfähigen Behandlung für Huntington, aber es ist schwierig, sich nicht von den jüngsten Ergebnissen ermutigt zu fühlen.
Erfahren Sie, wie die Huntington-Krankheit sowohl die Muskeln als auch das Gehirn beeinflusst.
Vielversprechender Fortschritt mit Impfstoff für Ebola
Ebola ist eine seltene, aber beängstigende Krankheit ohne Heilung. Es gibt auch Sorgen, dass es bei einem Terroranschlag eingesetzt wird. Nun, Forscher Charles Arntzen, von Biodesign Institute ® an der Arizona State University, zusammen mit Kollegen von ASU, der Universität von Arizona College of Medicine-Phoenix, und der United States Army Medical Research Institute für Infektionskrankheiten, Fort Detrick, MD, haben machte einen interessanten Fortschritt bei der Suche nach einem Impfstoff gegen die Krankheit.
Inhaltsverzeichnis Symptome und Diagnose Ursachen Risikofaktoren Behandlung Selbsthilfe-Tipps Komplikationen Prävention Eine posttraumatische Belastungsstörung kann bei einer Person auftreten, die ein traumatisches Ereignis erlebt hat, bei dem sie sich ängstlich, geschockt oder hilflos gefühlt haben. Es kann langfristige Auswirkungen haben, einschließlich Flashbacks, Schlafstörungen und Angstzuständen.
