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Gentherapie kann unheilbare Form der Blindheit verbessern
Wissenschaftler an der Universität Oxford im Vereinigten Königreich haben Menschen, die an einer degenerativen Augenerkrankung leiden, etwas Sehkraft zurückgegeben, indem sie ein defektes Gen in ihrer Netzhaut durch eine funktionsfähige Version desselben Gens ersetzt haben.
Die Personen, die das Verfahren erhalten haben - das mit einer einzigen Injektion verabreicht wird - haben eine erbliche Form der genetischen Blindheit, die sogenannte Choroideremie, die durch eine Mutation im CHM-Gen verursacht wird.
Choroideremia betrifft etwa 1 von 50.000, und Menschen, die diese Bedingung haben, bekommen progressiv schlechteres Sehen, schließlich werden sie ungefähr im mittleren Alter völlig blind.
Blindheit bei Menschen mit Choroideremie wird durch die Degeneration der Stäbchen und Zapfen (oder "Photorezeptoren") in der Netzhaut des Auges verursacht, die visuelle Informationen an das Gehirn senden, und es gibt keine Behandlung, um dies zu korrigieren.
In der ersten Phase einer klinischen Studie wurde sechs männlichen Patienten im Alter zwischen 35 und 63 Jahren mit Choroideremie ein genetisch manipuliertes, harmloses Virus (ein sogenannter "Vektor") injiziert, der eine normale, gesunde Kopie des CHM-Gens enthielt.
Die Forscher hofften, dass dieses funktionierende Gen die Zellen in den Photorezeptoren der Patienten daran hindern würde zu sterben. Die Patienten in der Studie waren nicht blind, aber die Choroideremia war bei einigen Patienten fortgeschrittener als bei anderen.
Was ist passiert?
Sechs Monate nach den Injektionen fand das Team, das die Studie durchführte, dass die Netzhaut bei allen Patienten eine verbesserte Lichtempfindlichkeit aufwies und dass zwei Patienten eine wesentlich verbesserte Sicht hatten.
Diese beiden Patienten hatten die am weitesten fortgeschrittene Form der Choroideremie, und nachdem sie die Behandlung erhalten hatten, waren sie in der Lage, zwei oder vier zusätzliche Linien auf einer Sehtafel korrekt zu lesen. In der Studie wurden keine Nebenwirkungen aus der Injektion aufgezeichnet.
Diese Ergebnisse, die in veröffentlicht wurden Die Lanzette Medical Journal, sind ermutigend, obwohl dies nur die erste Phase einer Studie mit einer kleinen Stichprobe ist. Bisher haben die Forscher nur die Daten aus den ersten 6 Monaten nach dem Eingriff analysiert, so dass wir nicht wissen, wie sich diese Art der Behandlung langfristig auswirkt.
Hendrik Scholl von der John Hopkins Universität in Baltimore, MD, und José Sahel vom Institut de la Vision in Paris, Frankreich, über die Ergebnisse des Verfahrens:
"Das kurze Follow-up der neuen Studie verhindert jeglichen Rückschluss auf eine Degeneration langfristig. Es bleibt abzuklären, ob sich die Gentherapie auf das Fortschreiten der Photorezeptordegeneration auswirkt. Auch wenn sich der Effekt als gering erweist , könnte dies wichtige positive Auswirkungen haben, da es zusätzliche therapeutische Möglichkeiten für Photorezeptoren gibt, die helfen könnten, die Sehfunktion zu retten oder wiederherzustellen. "
Dies ist die erste Studie, die die Auswirkungen dieser Art von Gentherapie auf Menschen untersucht, die ein genetisches Problem mit den Photorezeptoren des Auges haben. Die Forscher sind der Ansicht, dass die Ergebnisse ihrer bisherigen Studie zeigen, dass Gentherapie nicht nur zur Behandlung von Chorioiderämien, sondern auch für andere, häufigere degenerative Augenerkrankungen wie altersbedingte Makuladegeneration eingesetzt werden kann.
Der Tommy Salisbury Choroideremia Fund
Die Forschung wurde durch die Wohltätigkeitsorganisation Fight for Sight und den Tommy Salisbury Choroideremia Fund finanziert. Tommy Salisbury ist ein 13-jähriger Junge aus Kent in Großbritannien, bei dem im Alter von 5 Jahren eine Choroiderämie diagnostiziert wurde. Im Jahr 2005 gründeten seine Eltern den Tommy Salisbury Choroideremia Fund, der bis jetzt fast $ 600.000 für die Erforschung möglicher Behandlungen gesammelt hat.
Professor Robert E. Maclean, der die Forschung leitete, sagte über den Beitrag des Tommy Salisbury Choroideremia Fund zu seiner Arbeit:
"Meiner Meinung nach ist dies der wichtigste Faktor, der es uns ermöglicht hat, die Welt bei der ersten klinischen Studie für diese Krankheit zu führen. Wir sollten nicht die Macht unterschätzen, die Einzelpersonen haben können, den Forschungsverlauf durch ihr Fundraising zu beeinflussen Aktivitäten."
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