Huntington-Krankheit - Pridopidin zeigt Versprechen in der Studie

Nach den Ergebnissen der Phase 3 MermaiHD-Studie veröffentlicht Online First in Die Lancet-Neurologie, ein einzigartiges Medikament (Pridopidin), das die Dopamin-Signaltransduktion in Bereichen des Gehirns stabilisiert, die Bewegung und Koordination bei Patienten mit Huntington-Krankheit (HD) kontrollieren, die durch ein Ungleichgewicht des Signalstoffes Dopamin gekennzeichnet ist, scheint gut verträglich zu sein und weitere Untersuchungen erforderlich .
Bis jetzt hat kein Medikament die Fähigkeit gezeigt, den Verlust der Fähigkeit, Muskeln freiwillig zu bewegen, zu verbessern. Gegenwärtig ist Tetrabenazin das einzige Medikament, das für die Huntington-Krankheit zugelassen ist. Dieses Medikament behandelt jedoch nur Chorea (eine abnormale unwillkürliche Bewegungsstörung) und ist mit schwerwiegenden Nebenwirkungen verbunden.
Pridopidin ist Teil einer neuen Klasse von Medikamenten, die als Dopidine bekannt sind. Dopidine wirken als dopaminerge Stabilisatoren, um Dopaminspiegel im Gehirn wieder normal aufzubauen. Entdeckungen aus einer Phase-II-Untersuchung zeigten, dass Pridopidin die willkürliche motorische Funktion verstärkte, ohne die Chorea zu verschlimmern.
Eine Gruppe von Forschern unter Leitung von Justo Garcia de Yebenes vom Krankenhaus Ramón y Cajal in Madrid, Spanien, führte eine Phase-III-Studie durch, um die potenzielle Sicherheit und Wirksamkeit von Pridopidin bei der Behandlung von Symptomen der Huntington-Krankheit weiter zu untersuchen. 437 Personen mit Huntington-Krankheit aus 8 Ländern in der EU nahmen an der Studie teil. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in drei Gruppen eingeteilt; eine Gruppe erhielt einmal täglich 45 mg Pridopidin, eine Gruppe erhielt zweimal täglich 45 mg und die restliche Gruppe erhielt 26 Wochen lang Placebo.
In der ersten Untersuchung verwendete das Team einen modifizierten motorischen Score (mMS), der 10 Punkte für freiwillige Bewegungen des Gesamtmotorik-Scores (UHDRS) (TMS) zur Bewertung der Wirkungen von Pridopidin misst. Sie bewerteten auch UHDRS-TMS, Verhalten, Depression und Angst sowie kognitive Funktion.
Das Team fand heraus, dass der Unterschied in den durchschnittlichen mMS-Werten zwischen den Gruppen nach sechs Monaten der Behandlung nicht signifikant war. Sie fanden jedoch heraus, dass die medikamentöse Behandlung bei einer tertiären Untersuchung zu einer Verbesserung der motorischen Gesamtfunktion führte, insbesondere bei Handbewegungen, Augenbewegungen, Dystonie, Gang und Gleichgewicht, gemessen an UHDRS-TMS bei Personen, die die höhere Dosis des Arzneimittels erhielten im Vergleich zu Patienten, die Placebo erhielten.
Darüber hinaus zeigten zusätzliche Untersuchungen, an denen nur Teilnehmer teilnahmen, die alle Untersuchungsbesuche absolviert hatten und eine Arzneimittelkonformität aufwiesen, mehr als 70% einen erheblichen Nutzen für die höhere Dosis des Arzneimittels. Pridopidin wurde gut vertragen und hat ähnliche Nebenwirkungen wie Placebo.
Die Forscher erklären:

"Pridopidine hat das Potenzial, verfügbare Behandlungen zu ergänzen, indem es verschiedene motorische Defizite verbessert. Sein Mangel an schweren Nebenwirkungen ... legt nahe, dass Pridopidin auch für diejenigen Patienten nützlich sein könnte, die an Orten behandelt werden, die keine Exzellenzzentren für die Huntington-Krankheit sind . "

Andrew Feigin vom Feinstein Institut für medizinische Forschung in New York, USA, sagte dazu:

"Ein gut verträgliches Medikament, das Patienten mit Huntington-Krankheit sogar nur geringe Vorteile bringt, wäre eine willkommene Ergänzung zu den derzeit verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten für diese schwächende Erkrankung ... Die Analyse einzelner Punkte innerhalb des UHDRS-TMS in der MermaiHD-Studie deutet ebenfalls darauf hin, dass Pridopidin davon profitieren könnte Merkmale von HD, für die es derzeit keine Behandlungen gibt (Augenbewegungen, Handkoordination, Dystonie und Gang- oder Gleichgewichtsstörungen). "

Geschrieben von Grace Rattue