Verbesserte Gentherapie zeigt Potenzial als eine Behandlung für Mukoviszidose

In der Vergangenheit wurden Versuche, herauszufinden, ob Gentherapie als Behandlung für Mukoviszidose funktionieren könnte, nicht mit viel Erfolg gefunden. Jetzt zeigen neue Forschungen, wie eine verbesserte Gentherapie bei Mäusen mit Mukoviszidose vielversprechende Ergebnisse zeigte.
Die Studie schlägt vor, dass ein neuer Weg zur Korrektur des fehlerhaften Gens, das zystische Fibrose verursacht, effektiver sein könnte als andere Ansätze, die zuvor versucht wurden.

Die Studie, veröffentlicht in der American Journal of Atem- und Intensivmedizin, ist die Arbeit eines europäischen Teams, das von Forschern der KU Leuven in Belgien geleitet wird.

Die Forscher zeigten auch, dass Zellkulturen von Patienten mit Mukoviszidose gut auf die neue Gentherapie ansprachen.

Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, die gewöhnlich in der Kindheit beginnt und dazu führt, dass die Lungen und das Verdauungssystem mit dickem, klebrigen Schleim verstopft werden, was das Atmen erschwert. Zu den Symptomen gehören anhaltender Husten, wiederkehrende Infektionen der Brust- und Lunge und eine geringe Gewichtszunahme.

Während es derzeit keine Heilung für Mukoviszidose gibt, können Behandlungen die Symptome lindern und den Patienten helfen, länger zu leben.

Zystische Fibrose entsteht durch ein fehlerhaftes Gen namens CFTR, das für ein Protein kodiert, das für die Kontrolle von Kanälen wichtig ist, durch die Chlorid- und Wasserionen aus den Zellen fließen. Bei Menschen mit Mukoviszidose sind diese Ionenkanäle entweder nicht vorhanden oder funktionieren nicht richtig.

Senior-Autor Zeger Debyser, Professor für Molekulare Virologie und Gentherapie an der KU Leuven, stellt fest, dass vor einigen Jahren ein neues Medikament auf den Markt gebracht wurde, das fehlerhafte Ionenkanäle repariert. Es funktioniert jedoch nur bei einer Minderheit von Patienten mit Mukoviszidose.

Neue Gentherapie kurierte Mukoviszidose bei Mäusen

Gentherapie ist eine Behandlung, bei der ein fehlerhaftes Gen, das einer Krankheit zugrunde liegt, durch eine gesunde Kopie ersetzt wird.

Die Autoren erklären in ihrer Arbeit, dass sich klinische Studien mit verschiedenen Methoden zur Insertion eines gesunden CFTR-Gens bei Patienten mit Mukoviszidose zwar als sicher und gut verträglich erwiesen, aber keine "zu einem klaren und anhaltenden klinischen Nutzen" geführt hat.

"Allerdings", sagt Prof. Debyser, "wie sich die Gentherapie vor kurzem bei Erkrankungen wie Hämophilie und angeborener Erblindung bewährt hat, wollten wir ihr Potenzial für Mukoviszidose erneut untersuchen."

Die neue Gentherapie, die die Forscher verwendeten, heißt "rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus (rAAV)" Gentherapie. Es verwendet einen relativ unschuldigen AAV-Virus, um eine gesunde Kopie von CFTR in Zellen einzufügen.

Die neue rAAV-Gentherapie zeigte bei Mäusen mit Mukoviszidose sowie Kulturen von Darmzellen von Patienten mit Mukoviszidose positive Ergebnisse.

Prof. Debyser erklärt, was passiert ist:

"Wir verabreichten den Mäusen die rAAV über ihre Atemwege. Die meisten CF-Mäuse erholten sich. In den von Patienten abgeleiteten Zellkulturen wurden Chlorid- und Flüssigkeitstransport wiederhergestellt."

Während die Forscher von diesen Ergebnissen begeistert sind, weisen sie darauf hin, dass es noch ein weiter Weg ist, bis ein solcher Ansatz für Patienten mit zystischer Fibrose bereit ist, und sie fügen hinzu, dass es falsch wäre, in diesem Stadium Hoffnungen zu wecken.

Prof. Debyser sagt zum Beispiel, dass sie noch untersuchen müssen, wie lange die Therapie funktioniert. Werden wiederholte Dosen benötigt? Er schließt mit einer optimistischen Anmerkung:

"Aber die Gentherapie ist eindeutig ein vielversprechender Kandidat für weitere Forschungen zur Heilung von Mukoviszidose."

Früher in diesem Jahr, Medizinische Nachrichten heute lernten, wie Forscher, die Hefe verwendeten, um die Ursache von Mukoviszidose zu untersuchen, fanden, dass ein kleines Molekül in Hefezellen mit fehlerhaften Ionenkanälen ein fehlendes Protein ersetzen kann, wodurch sie wieder arbeiten können.

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