Kalydeco empfohlen für die Behandlung von zystischer Fibrose

Etwa 60.000 Europäer leiden an Mukoviszidose, einer seltenen und lebensbedrohlichen Erbkrankheit, die durch eine Mutation des CFTR-Gens verursacht wird, das den Salz- und Wassertransport im Körper reguliert. Die CFTR-Mutation bei Mukoviszidose-Patienten erlaubt zu viel Salz und Wasser in die Zellen, was zu einer Ansammlung von dickem, klebrigen Schleim in den Körperröhren und Durchgängen führt, die die Lungen, das Verdauungssystem und andere Organe schädigen. Die Symptome treten im Allgemeinen in der frühen Kindheit auf und erscheinen als anhaltender Husten, wiederkehrende Infektionen der Brust- und Lunge und eine geringe Gewichtszunahme.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ein Orphan-Medikament namens Kalydeco (Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose bei Kindern über 6 Jahren empfohlen, die eine G551D-Mutation im CFTR-Gen (Mukoviszidose-Transmembranregulator) haben. Kalydeco wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) innerhalb von nur 150 Tagen im Rahmen des beschleunigten EMA-Verfahrens überprüft, wodurch der Überprüfungsprozess beschleunigt wird, um Patienten mit neuen Arzneimitteln zu versorgen, die für die öffentliche Gesundheit von großem Interesse sind.
Im Gegensatz zu den derzeit verfügbaren Therapien, die nur die Folgen der Erkrankung behandeln, ist Kalydeco die erste Behandlung, die den zugrundeliegenden Mechanismus der Mukoviszidose anspricht, indem sie die Funktion des mutierten CFTR-Proteins wiederherstellt und den Patienten damit einen innovativen therapeutischen Ansatz bietet.
Kalydeco zeigte eine verbesserte Lungenfunktion bei Patienten mit zystischer Fibrose mit der spezifischen G551D-CFTR-Mutation in klinischen Studien. Zu den häufigsten Nebenwirkungen des Medikaments gehörten Bauchschmerzen, Durchfall, Schwindel, Hautausschlag, Reaktionen der oberen Atemwege, einschließlich Infektionen der oberen Atemwege, verstopfte Nase, pharyngeales Erythem, oropharyngealer Schmerz, Rhinitis, Nasopharyngitis und Kopfschmerzen und Bakterien im Sputum. Langfristige Sicherheitsdaten für Kalydeco sind bisher nicht verfügbar und werden daher wie alle neu zugelassenen Arzneimittel genau überwacht.
Bisher waren drei der acht Arzneimittel, die im Rahmen der beschleunigten Bewertung der Agentur zugelassen wurden, Arzneimittel für seltene Leiden. Die Agentur wartet derzeit darauf, dass die E.C. die Entscheidung ihrer Empfehlungen annimmt.
Geschrieben von Petra Rattue

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