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Der Mann geht wieder als Krebs Medikament für Parkinson getestet wird

Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen haben dank eines Medikaments, das für Leukämie verwendet wird, eine neue Lebensperspektive gefunden, so die Ergebnisse, die diese Woche auf der Neuroscience 2015 in Chicago, IL, vorgestellt wurden.
Nilotinib ermöglichte es Patienten, Aufgaben auszuführen, die sie nicht mehr ausführen konnten.

Das Medikament, Nilotinib, verbesserte in einer kleinen klinischen Phase-1-Studie die kognitiven, motorischen und nicht-motorischen Funktionen bei Parkinson-Patienten und Lewy-Körper-Demenz.

Es veränderte auch signifikant die Biomarker, die toxischen Proteine, die mit der Krankheitsprogression in Verbindung stehen, wie Dr. Charbel Moussa, PhD, und Dr. Fernando Pagan, PhD, beide vom Georgetown University Medical Center in Washington (GUMC), die die präklinische Forschung durchgeführt haben.

Sie verabreichten Nilotinib, einer Behandlung für chronische myeloische Leukämie (CML), bei 11-12 Patienten und erhöhten die Dosis von 150 auf 300 mg pro Tag über 6 Monate.

Frühere Studien haben gezeigt, dass der Beginn von Demenz einen Anstieg von Tau und p-Tau in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) verursacht; und da sich Parkinson verschlimmert, verursacht es eine Abnahme von & agr; -Synuclein und Abeta 40/42 in CSF.

In dieser Studie nahmen Tau und p-Tau signifikant ab, was auf die Beseitigung von toxischen Proteinen im Gehirn hindeutet, während Alpha-Synuclein, Amyloid Beta-40/42 anstiegen.

Die Dopaminproduktion stieg bei einigen Patienten in dem Maße, dass ihre üblichen Dopamin-sparenden Medikamente, die für Parkinson (L-Dopa-Therapien) verschrieben wurden, gesenkt oder gestoppt werden konnten. Nilotinib scheint die Blut-Hirn-Schranke in größeren Mengen als Dopamin zu durchdringen.

Lebensverändernde Verbesserungen erfahren

Alle Patienten erfuhren Vorteile, und 10 von ihnen berichteten von bedeutungsvollen klinischen Verbesserungen, aber das dramatischste war beobachtbares Verhalten.

Bei den meisten Patienten kam es zu einer Verbesserung der kognitiven Fähigkeiten, der motorischen Fähigkeiten und der Verbesserung der motorischen Funktionen (wie Verstopfung). Eine Person, die auf einen Rollstuhl angewiesen war, konnte wieder laufen; Drei andere, die nicht sprechen konnten, konnten Gespräche führen.

Nachdem die Behandlung mit Nilotinib gestoppt wurde, wurde bei den Patienten erneut eine kognitive und motorische Verschlechterung beobachtet, obwohl die L-Dopa-Therapien wieder aufgenommen wurden.

Alan Hoffman, PhD, der an der Studie teilnahm, war in den 6 Wochen vor der Studie acht Mal gefallen, aber während der 6 Monate der Studie fiel er nur einmal. Er sagt, dass seine Rede und sein Denken verbessert werden.

Er addiert:

"Vor dem Nilotinib habe ich fast nichts im Haus gemacht. Jetzt lege ich den Müll ab, entlade den Geschirrspüler, lade die Waschmaschine und den Trockner, lege den Tisch, übernehme sogar die Verantwortung für das Grillen. Meine Frau sagt, dass es für sie lebensverändernd ist und für meine Kinder und Enkelkinder. Zu sagen, dass Nilotinib eine Veränderung in unserem Leben bewirkt hat, ist eine große Untertreibung. "

Teilnehmer mit früheren Krankheitsstadien reagierten am besten, ebenso jene mit Lewy-Körper-Demenz, die oft als eine Kombination aus Parkinson und Alzheimer beschrieben werden.

Nilotinib bei Krebs und Parkinson

Dr. Moussa vergleicht die Verwendung von Nilotinib bei Krebs und Parkinson und erklärt, dass das Medikament in höheren Dosen Krebszellen in die Autophagie zwingt, einen biologischen Prozess, der zum Absterben von Tumorzellen führt.

Schnelle Fakten über Parkinson
  • Bis zu 1 Million Menschen in den USA haben Parkinson
  • Männer entwickeln es 1,5-mal häufiger als Frauen
  • Die Prävalenz steigt mit dem Alter, aber 4% der Menschen entwickeln Symptome vor dem 50. Lebensjahr.

Erfahren Sie mehr über Parkinson

In kleineren täglichen Dosen schaltet Nilotinib die Autophagie für 4-8 Stunden ein, lange genug, um die Zellen ohne Zelltod zu reinigen. Dann werden Proteine, die sich wieder aufbauen, gelöscht, wenn das Medikament am nächsten Tag verabreicht wird.

Bei der Krebsbehandlung verursachen Dosen von bis zu 800 mg pro Tag schwere Nebenwirkungen. Bei dieser Behandlung waren die Dosen viel geringer und das Medikament wurde gut vertragen, ohne ernsthafte Nebenwirkungen, was auf eine sichere Anwendung hindeutet.

Einschränkungen der Studie beinhalten die Tatsache, dass es keine Kontrollgruppe zum Vergleich gab, und dass Nilotinib nicht mit einem Placebo oder anderen Medikamenten zur Behandlung von Parkinson verglichen wurde.

Die Teilnehmer können Nilotinib in einer erweiterten Studie weiter einnehmen. Größere klinische Studien für Patienten mit Parkinson und anderen ähnlichen Erkrankungen, einschließlich Alzheimer, sind für 2016 geplant.

Novartis, die das Medikament (Tasigna®) zur Verfügung gestellt hat, sagt, dass die Kosten für die Behandlung von CML bei etwa 10.360 US-Dollar pro Monat für 800 mg täglich liegen. Die in dieser Studie verwendete Dosis betrug 150 und 300 mg täglich.

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