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Muskeldystrophie-Medikament hilft Jungen weiter zu gehen

Eine experimentelle Droge, Eteplirsen, half Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie wesentlich besser zu Fuß halb durch eine klinische Studie, Sarepta Therapeutics Inc. gab heute bekannt. Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene degenerative, Muskel-verlierende Krankheit.
In dieser Phase-IIb-Studie mit Duchenne-Muskeldystrophie wurde Eteplirsen in zwei Dosierungen - 50 mg / kg und 30 mg / kg - mit Placebo und anschließend mit Eteplirsen verglichen. Es gab eine signifikante Verbesserung während des 6-Minuten-Gehtests nach einer 48-wöchigen Behandlung bei denjenigen unter der höheren Dosierung im Vergleich zu den Kindern unter Placebo.
Der Prozess hat das auch gezeigt Eteplirsen half Muskelgewebe zu reparieren.

Die Jungen auf Eteplirsen erlebten nach 48 Behandlungswochen einen Anstieg der Dystrophin-positiven Fasern auf 47% des Normalwertes - das Medikament wurde einmal wöchentlich verabreicht. Die Placebo-verzögerte Kohorte, die Gruppe der Jungen, die über 24 Wochen Placebo und dann Eteplirsen in den letzten 24 Wochen erhielten, zeigte ebenfalls eine statistisch signifikante Verbesserung der Dystrophin-positiven Fasern auf 38,3% der Norm.
Jerry Mendell, M.D., Direktor der Zentren für Gentherapie und Muskeldystrophie am Nationwide Children's Hospital und Hauptprüfer der Phase-IIb-Studie, sagte:

"Diese Daten sind ein bedeutender Meilenstein und ein entscheidender Moment des Fortschritts und der Hoffnung für Patienten mit DMD und ihren Familien sowie für diejenigen von uns in der wissenschaftlichen Gemeinschaft, die seit Jahrzehnten potenzielle Behandlungen für diese verheerende und tödliche Krankheit verfolgen.
Durch die Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von DMD hat Eteplirsen beispiellose Wirkungen auf die Dystrophin-Produktion gezeigt und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt, wie durch den 6-Minuten-Gehtest gemessen, ohne behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse. Während eteplirsen auf DMD-Patienten mit einer spezifischen genetischen Mutation abzielt, denke ich, dass die Implikationen für alle DMD-Patienten mit verwandten genetischen Mutationen klar ersichtlich sind. "

Eteplirsen ist eine Exon-Skipping-Verbindung - es überspringt das defekte Exon 51 des Dystrophin-Gens und erlaubt ihm, Dystrophin-Protein aus Messenger-RNA zu produzieren. Dystropin schützt Muskelfasern und Membranstrukturen vor dem Verfall.

50 mg / kg Eteplirsen ergab einen Vorsprung von 89,4 Metern

In dem 6-Minuten-Gehtest gingen die Kinder mit 50 mg / kg, die einmal wöchentlich für 48 Wochen verabreicht wurden, 89,4 Meter mehr als jene mit 24 Wochen Placebo plus 24 Wochen mit Eteplirsen.

Zu Beginn des Versuchs (Baseline) legten die Jungen durchschnittlich 394,5 Meter zurück.
  • Die Eteplirsen-Gruppe - Die Jungen über 50 mg / kg über 48 Wochen gingen 21 Meter weiter als zu Beginn ihrer Behandlung

  • Die Placebo-verzögerte Eteplirsen-Gruppe- Die Jungen nach 24 Wochen Placebo gefolgt von 50 mg / kg weitere 24 Wochen gingen um 68,4 Meter weniger als zu Beginn der Behandlung.

  • Das bedeutet, dass diejenigen in der Eteplirsen-Gruppe hatten einen Vorsprung von 89,4 Metern gegenüber denen der Placebo-verzögerten Eteplirsen-Gruppe
Es gab keinen wesentlichen Unterschied beim Gehen Vorteil zwischen denen in der Placebo-verzögerte Behandlungsgruppe und denen auf Eteplirsen bei 30 mg / kg pro Woche für 48 Wochen. Der signifikante Vorteil wurde in der Gruppe mit höherer Dosierung gesehen.
Chris Garabedian, President und CEO von Sarepta Therapeutics, sagte:
"Wir sind sehr erfreut über diese Daten, da sie zeigen, dass eine längerfristige Behandlung mit Eteplirsen zu einem kontinuierlichen und beispiellosen Anstieg der Dystrophin-Produktion und des klinischen Nutzens bei verschiedenen Untergruppen von DMD-Patienten, die an dieser Studie beteiligt sind, führt Ergebnisse bedeuten das Versprechen und das enorme Potenzial unserer RNA-basierten Technologie, Krankheiten auf der genetischen Ebene zu beeinflussen und zu modulieren, was zu ersten Gelegenheiten führen könnte, ernsthafte und lebensbedrohliche seltene Erkrankungen an der Entstehung von Krankheiten in Angriff zu nehmen. "

Nebenwirkungen - Während der 48 Behandlungswochen wurden keine unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Therapie berichtet, auch keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse jeglicher Art, und keiner der Patienten brach ab. Es gab keine klinisch signifikanten behandlungsbedingten Veränderungen bei den Parametern des Sicherheitslabors wie z. B. Nierenfunktion oder verschiedene Biomarker.
Die Aktien von Sarepta stiegen im Vorhandel um 123% am Mittwochmorgen auf USD 33,40, eine Verdreifachung seit gestern Morgen, nachdem die experimentelle Medikation gezeigt hatte, wie effektiv sie die Gehfähigkeit verbessert.

Was ist Muskeldystrophie?

Muskeldystrophien (MD) sind eine Gruppe genetisch bedingter Krankheiten, bei denen eine fortschreitende Degeneration und Schwäche der willkürlichen oder Skelettmuskulatur vorliegt - Muskeln, die die Bewegung steuern. Bei einigen Arten von Muskeldystrophie sind das Herz und andere unwillkürliche Muskeln betroffen - andere Organe können ebenfalls beteiligt sein.
Einige Formen der Muskeldystrophie treten im Säuglingsalter oder in der Kindheit auf, während andere erst im mittleren Alter oder sogar später nachweisbar sind.
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste Form von MD; es betrifft hauptsächlich Jungen. Muskeln benötigen Dystrophin, ein Protein, um ihre Integrität zu erhalten. Bei Patienten mit DMD fehlt Dystrophin. DMD beginnt normalerweise, wenn der Junge zwischen 3 und 5 Jahren alt ist; es schreitet schnell voran. Wenn der Junge 12 Jahre alt ist, kann er normalerweise nicht laufen. Später wird er ein Beatmungsgerät benötigen, um richtig zu atmen.
Ungefähr 1 von 3.500 bis 5.000 Jungen wird mit MD geboren. In den USA werden jedes Jahr zwischen 400 und 600 Jungen mit MD geboren. Die Schwester eines Jungen mit MD hat eine Chance von 50%, das fehlerhafte Gen zu erben und es an ihre eigenen Kinder weiterzugeben.
Geschrieben von Christian Nordqvist

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