NICE Zulassung von Mepact (Mifamurtid) für die Behandlung von Osteosarkom begrüßt von Ärzten und Patientengruppen, UK

Ärzte und Patientengruppen begrüßen die Entscheidung des National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE), den Entwurf der Leitlinien umzukehren und die Verwendung von Mepact® in ihrer jüngsten Beurteilung zu bestätigen, gab Takeda UK bekannt. Mepact® wurde zur Behandlung von hochgradigem nicht metastasiertem Osteosarkom bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen zwischen 2 und 30 Jahren entwickelt.
Osteosarkom, eine seltene und oft tödliche Form von Knochenkrebs, ist eine hochgradig aggressive Krankheit mit etwa 150 neuen jährlichen Fällen in Großbritannien. Es betrifft Kinder im Alter von zwei Jahren, obwohl das Durchschnittsalter eines Osteosarkom-Patienten fünfzehn ist.
Bei der Diagnose hat Osteosarkom bereits auf andere Teile des Körpers, in der Regel die Lunge, bei etwa einem Fünftel der Betroffenen und bis zu einem Drittel der neu diagnostizierten Kinder und jungen Erwachsenen, der Krebs wird nach der Operation und Standard-Chemotherapie zurückkehren.
Takeda schlug die erfolgreiche Änderung des "Methodenleitfadens" von NICE vor, um die Beurteilung von Medikamenten zu erwägen - wie Mepact®, das die Gesundheit eines Patienten über einen längeren Zeitraum, normalerweise mindestens 30 Jahre, zusammen mit einem verbesserten Patientenzugang wiederherstellen kann ( PAS). Die Änderung berücksichtigt die Kosteneffizienz der Behandlung bei der Anwendung von Diskontierungs- und Gesundheitseffekten und führt zu einer Senkung der Kosten pro QALY von Mepact® auf 36.000 GBP, was NICE nun als kosteneffektiv erachtet.
Die Empfehlung von NICE für Mepact® wird zunächst für einen Konsultationszeitraum von etwa einem Monat gelten. Danach wird die endgültige Entscheidung als offizielle NHS-Richtlinie veröffentlicht, wenn keine Berufung eingelegt wird.
Dr. Bruce Morland, Berater Pädiatrischer Onkologe am Kinderkrankenhaus Birmingham kommentierte:

"Diese Entscheidung von NICE, Mepact® zu empfehlen, ist eine ermutigende Nachricht für Kinder und junge Erwachsene mit Osteosarkom. Ich freue mich sehr, dass NICE seine vorherige Entscheidung rückgängig gemacht und die außergewöhnliche Natur seiner Einschätzung von Ultra-Orphan-Behandlungen für seltene Erkrankungen wie Osteosarkom erkannt hat Das ist ein echter Triumph für Kliniker und Patienten ".

Roger Paul, Vorsitzender des Bone Cancer Research Trust stimmte zu und sagte:

"Dieses Ergebnis ist durchaus verdient und spiegelt den Höhepunkt einer langen Reise und des unermüdlichen Einsatzes vieler unserer Mitglieder wider, die mit ihren persönlichen Erfahrungen zum Beurteilungsprozess beigetragen haben. Dies wird den Patienten und ihren Eltern weitere Hoffnung geben, wenn sie damit kämpfen schlimme Krankheit."

Die derzeitige Standardbehandlung für Osteosarkom besteht aus einer Chemotherapie vor und nach chirurgischer Entfernung des Tumors (Resektion), jedoch wird ein Drittel bis die Hälfte aller Kinder und jungen Erwachsenen über 5 Jahre nach der Behandlung nicht überleben. In den letzten 20 Jahren gab es nur wenige medizinische Fortschritte zur Behandlung von Osteosarkomen. Mepact® reduziert das Todesrisiko um fast ein Drittel (8% absolute Risikoreduktion p = 0,03), was bedeutet, dass 8 junge Leben pro 100 behandelter Patienten vor einem möglichen Tod gerettet werden können.

Yasuhiro Fukutomi, Managing Director von Takeda UK, bedankte sich bei NICE für die Entscheidung, Mepact® in einer abschließenden Stellungnahme zu bewerten:

"Wir sind all jenen dankbar, die an diesem langen Prozess beteiligt waren, einschließlich derjenigen bei NICE, dem Gesundheitsministerium, Ärzten und Patientenorganisationen. Es hat die Zusammenarbeit aller Beteiligten genutzt, um uns heute zu diesem erfolgreichen Abschluss für Osteosarkom-Patienten zu führen."

Geschrieben von Petra Rattue