Alte Medikamente weisen auf eine vielversprechende neue Richtung für die Behandlung von Autismus hin

Eine kleine Studie mit 10 Jungen mit Autismus-Spektrum-Störung zeigte vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung mit einem Medikament namens Suramin, das ursprünglich vor 100 Jahren entwickelt wurde, um die afrikanische Schlafkrankheit, eine parasitäre Krankheit, zu behandeln. Jungen, die eine Einzeldosis des Medikaments erhielten, zeigten messbare, wenn auch nicht dauerhafte Verbesserungen der Autismus-Spektrum-Störungen.
Neue Forschungsergebnisse zeigen, dass ein Medikament, das vor mehr als einem Jahrhundert entwickelt wurde, Autismus erfolgreich behandeln kann.

Ein Bericht über die Studie - von der University of California-San Diego (UCSD) geführt - ist in der veröffentlicht Annalen der klinischen und translationalen Neurologie.

Autismus-Spektrum-Störung (Autismus-Spektrum-Störung) (ASD), oder Autismus, ist eine Entwicklungsunfähigkeit mit einem Cluster von Verhaltenssymptomen, die typischerweise in der Kindheit auftauchen und allgemein soziale Interaktion und Kommunikation beeinflussen.

ASD wird als eine komplexe Breitspektrumstörung angesehen, da die vielen Symptome in Kombination und Intensität variieren können. Aus diesem Grund werden keine zwei Menschen mit ASD genau die gleichen Symptome haben.

Einige der Verhaltenssymptome von ASD umfassen:

• Schwierigkeiten beim Blickkontakt
• verzögerte Sprachentwicklung
• Schwierigkeiten bei der Unterhaltung
• intensive oder obsessive Interessen
• Probleme mit Planung und Argumentation
• schlechte motorische Fähigkeiten
• Schwierigkeiten bei der Verarbeitung von sensorischen Signalen

Nach Angaben der Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention (CDC) betrifft ASS etwa 1 von 68 Kindern in den Vereinigten Staaten und tritt in allen sozioökonomischen, rassischen und ethnischen Gruppen auf. Es ist jedoch etwa 4,5-mal häufiger bei Jungen als bei Mädchen.

Es gibt keine einzige Ursache für ASD, aber es wird angenommen, dass eine Kombination von genetischen und Umweltfaktoren beteiligt ist, die von Schadstoffen bis hin zu Virusinfektionen und Schwangerschaftskomplikationen reicht.

"Cell danger response" als vereinheitlichende Theorie von ASD

Robert K. Naviaux, Professor für Medizin, Pädiatrie und Pathologie an der UCSD School of Medicine und Erstautor der neuen Studie, glaubt, dass die Idee einer abnormalen "Zellgefahrenreaktion" eine vereinheitlichende Theorie für die Entwicklung von ASD bieten könnte.

Die Zellgefahrenreaktion ist ein normales Signal, das von allen Zellen gesendet wird, wenn sie Verletzungen oder Stress erleiden. Ihr Zweck, sagt Prof. Naviaux, "ist es, die Zelle zu schützen und den Heilungsprozess anzukurbeln". Das Signal bewirkt, dass die Zelle ihre Zellwände versteift, nicht mehr mit anderen Zellen spricht und sich zurückzieht, bis die Gefahr nachlässt.

Prof. Naviaux erklärt jedoch, dass die Zellgefahrenreaktion "stecken bleiben" und den Abschluss des Zellzyklus stoppen kann. Die Zelle bleibt im Bedrohungsreaktionszustand bestehen, der "die Reaktion der Zelle auf die Welt dauerhaft verändern kann".

Der Effekt auf molekularer Ebene besteht darin, die Chemie des Zellgleichgewichts zu stören und chronische Krankheiten zu verursachen. Prof. Naviaux sagt, dass "wenn dies während der frühen Entwicklung des Kindes passiert, es Autismus und viele andere chronische Störungen der Kindheit verursacht."

Zellen aktivieren die Zellgefahrenreaktion, indem sie ein kleines Molekül aus ihren energieerzeugenden Kompartimenten oder Mitochondrien freisetzen. Die Freisetzung dieses Moleküls ist das Signal der Gefahr, und es wird so lange freigesetzt, wie die Reaktion der Zelle auf Gefahr aktiv ist.

Suramin blockiert die Fähigkeit des kleinen Moleküls, das Gefahrensignal freizusetzen. Der Effekt, sagt Prof. Naviaux, soll signalisieren, dass "der Zellkrieg vorbei ist, die Gefahr vorbei ist und die Zellen zu Friedensarbeit zurückkehren können wie normale neurologische Entwicklung, Wachstum und Heilung."

Das Medikament wurde ursprünglich 1916 von der deutschen Firma Frederich Bayer and Co. zur Behandlung von Krankheiten entwickelt, die durch Trypanosomen-Parasiten verursacht werden, wie solche, die afrikanische Schlafkrankheit und Flussblindheit verursachen.

Trial Tests Suramin Sicherheit und Zelle Gefahr Reaktionstheorie

Für ihre kleine Studie - die in Form einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase I / II mit 10 Jungen im Alter zwischen 5 und 14 Jahren, bei denen ASD diagnostiziert wurde - getestet wurde, testete das Team die Wirkung von a Einzeldosis von Suramin auf Symptome von ASS.

Ziel der Studie war es, herauszufinden, ob die Theorie der Zellgefahrenreaktion die Entwicklung von ASD erklären und die Sicherheit von Suramin, das für die Behandlung von ASD nicht zugelassen ist, beurteilen kann. Ein früherer Versuch, bei dem das Medikament an Mäusen getestet wurde, hatte ergeben, dass eine einzelne Dosis die Symptome von ASS "vorübergehend aufhellte".

Die Jungen wurden nach dem Zufallsprinzip entweder eine einzelne intravenöse Transfusion von Suramin oder ein Placebo erhalten.

Die Ergebnisse zeigten, dass alle fünf Jungen, die das aktive Medikament erhielten, messbare Verbesserungen der ASD-Symptome zeigten, die in der Placebogruppe nicht beobachtet wurden. Die Verbesserungen betrafen insbesondere Sprache und Sprache, soziale Kommunikation und Spiel, Bewältigungsstrategien, Ruhe und Konzentration sowie repetitives Verhalten.

Die Forscher nutzten eine Reihe von standardisierten Tests und Interviews, um die Verbesserungen zu messen. Bei diesen beteiligten Elternbeobachtungen zählte das Team eine Veränderung nur dann als Verbesserung, wenn sie mindestens eine Woche lang bestand. Dies sollte mögliche Schwankungen im alltäglichen Verhalten ausschließen.

Prof. Naviaux sagt, dass es vier nonverbale Kinder in der Studie gab: zwei im Alter von 6 und zwei im Alter von 14 Jahren, wobei jeweils einer von ihnen der Drogengruppe und der Placebogruppe zugeteilt war.

"Der 6-Jährige und der 14-Jährige, die Suramin erhielten, sagten die ersten Sätze ihres Lebens etwa eine Woche nach der Infusion mit dem einzigen Suramin", bemerkt er. "Dies ist bei keinem der Kinder passiert, die das Placebo erhielten."

Verbesserungen waren vorübergehend

Das Team berichtet, dass, während die Kinder auf Suramin waren, sich die Vorteile, die sie aus der Sprachtherapie, der Ergotherapie und anderen Programmen, an denen sie teilnahmen, ergaben, dramatisch verbesserten.

Die Wirkung des Medikaments nahm jedoch im Laufe der Zeit ab.Die gemessenen Verbesserungen erreichten ihren Höhepunkt und gingen nach einigen Wochen allmählich zurück.

Das Team ist dadurch nicht enttäuscht. Sie sagen, dass die Ergebnisse ausreichend sind, um zu zeigen, dass es sich lohnt, verschiedene Dosen von Suramin in größeren, vielfältigeren Gruppen von Menschen mit ASD über längere Zeiträume zu testen. Dies könnte helfen festzustellen, wie lange die Verbesserungen dauern und ob neben dem milden Hautausschlag, der in der kleinen Studie beobachtet wurde, auch andere Nebenwirkungen auftreten könnten.

Andrew W. Zimmerman, klinischer Professor für Pädiatrie und Neurologie am UMass Memorial Medical Center, war nicht an der Studie beteiligt, forscht aber auch auf einem ähnlichen Gebiet. Er sagt, dass die Ergebnisse der Studie "ermutigend für das Gebiet des Autismus" sind, sowohl in Bezug auf die vielversprechenden Veränderungen bei den Kindern als auch, weil sie die Theorie der Zellgefahrenreaktion unterstützen. Er kommentiert:

"Die Autoren weisen darauf hin, dass viele genetische Varianten in ASS gefunden wurden, aber nur wenige haben zu spezifischen Behandlungen geführt. Die CDR [Zelle Gefahr Antwort] umfasst eine Reihe von Stoffwechselwegen, die durch eine Reihe von genetischen Mutationen oder durch Umwelt beeinflusst werden können Faktoren, die epigenetisch wirken - jenseits der Gene selbst. "

Prof. Naviaux und Kollegen weisen darauf hin, dass Suramin für die Behandlung von Autismus nicht zugelassen ist. Sie raten dringend davon ab, sie in nicht autorisierten Umgebungen zu verwenden. Das Medikament muss jahrelang in klinischen Studien strengen Tests unterzogen werden, um seltene Nebenwirkungen zu identifizieren und sichere Dosen zu etablieren.

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