Pfizer erhält ein NEIN von EMA auf Taliglucerase Alfa für Gaucher-Krankheit

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat empfohlen, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Taliglucerase Alfa, einer Enzymersatztherapie gegen die Gaucher-Krankheit, nicht zu erteilen.
Die Gaucher-Krankheit betrifft schätzungsweise 1 von 50.000 bis 1 von 100.000 Menschen in der Allgemeinbevölkerung. Menschen aus Ost- und Mitteleuropa (Ashkenazi) jüdischen Erbes sind am stärksten gefährdet. Kurz gesagt, es wird durch einen dysfunktionellen Metabolismus von Sphingolipiden verursacht. Die Störung ist durch Blutergüsse, Müdigkeit, Anämie, niedrige Blutplättchen und Vergrößerung der Leber und Milz gekennzeichnet. Es wird durch einen erblichen Mangel des Enzyms Glucosylceramidase verursacht. Es gibt drei Hauptunterarten der Gaucher-Krankheit:

• Typ-1-Krankheit ist am häufigsten. Es beinhaltet Knochenerkrankungen, Anämie, eine vergrößerte Milz und Thrombozytopenie. Typ I betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene. Es ist am häufigsten in der aschkenasischen jüdischen Bevölkerung.
• Typ 2-Krankheit beginnt in der Regel in der Kindheit mit schweren neurologischen Beteiligung. Diese Form kann zu einem schnellen, frühen Tod führen.
• Typ-3-Erkrankungen können Leber-, Milz- und Hirnprobleme verursachen. Patienten können bis ins Erwachsenenalter leben.

Die Krankheit wird durch eine rezessive Mutation in einem Gen auf Chromosom 1 verursacht und betrifft sowohl Männer als auch Frauen. Es ist eine autosomal-rezessive Krankheit. Dies bedeutet, dass Mutter und Vater beide eine abnormale Kopie des Gens an das Kind weitergeben müssen, damit das Kind die Krankheit entwickeln kann. Ein Elternteil, der still eine abnormale Kopie des Gens trägt, wird Träger genannt.

Der CHMP gab jedoch eine positive Nutzen-Risiko-Bewertung für Taliglucerase alfa an, in der es heißt, dass der Nutzen des Arzneimittels bei der Behandlung der Typ-1-Gaucher-Krankheit die Risiken überwiegt. Der Ausschuss sagte, dass er zu diesem Zeitpunkt keine Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilen könne, da eine andere Firma, Shire, ein Medikament namens Velaglucerase alfa, eine ähnliche Behandlung, habe und bereits eine vorherige Genehmigung für das Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status für denselben Zustand erhalten habe. Pfizer beantragte aufgrund einer Reihe von Faktoren eine Ausnahmeregelung von Shires Orphan-Marktexklusivität, die EMA verweigerte jedoch ihren Antrag.
Diem Nguyen, General Manager Biosimilars sagte:

"Obwohl wir von der Empfehlung des CHMP enttäuscht sind, ermutigen wir den Ausschuss, eine positive Nutzen-Risiko-Bewertung abzugeben. Die Empfehlung beruhte ausschließlich auf der Exklusivität des Orphan-Markets und nicht auf dem Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Taliglucerase alfa ... mit dem Pfizer weiterarbeiten wird relevanten Interessengruppen, um die geeigneten nächsten Schritte zu bestimmen. "

Pfizer und Protalix erklärten, dass sie sich weltweit der Behandlung von Gaucher-Erkrankungen verschrieben haben und werden weiterhin mit anderen globalen Zulassungsanträgen für Taliglucerase alfa fortfahren. Taliglucerase alfa, bekannt unter dem Markennamen ELELYSO, wurde am 1. Mai 2012 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose von Gaucher-Krankheit vom Typ 1 zugelassen. Das Medikament funktioniert also, es ist nur eine Frage von Pfizer, der von Shire in der EU-Domäne auf den Postweg gebracht wird.
Pfizer und Protalix BioTherapeutics, Inc. arbeiten seit 2009 zusammen, um Taliglucerase alfa zu entwickeln und zu vermarkten. Im Rahmen der Vereinbarung erhielt Pfizer exklusive weltweite Lizenzrechte für die Vermarktung von Taliglucerase alfa, während Protalix die exklusiven Vermarktungsrechte in Israel behielt.
Geschrieben von Rupert Shepherd