Pomalyst (Pomalidomid) für fortgeschrittenes multiples Myelom von der FDA zugelassen

Pomalyst (Pomalidomid) wurde von der FDA für die Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom zugelassen, deren Krebs nach der Behandlung mit anderen Medikamenten fortgeschritten war.
Pomalyst, das in Kapselform präsentiert wird, moduliert das Immunsystem, so dass der eigene Körper des Patienten Krebszellen zerstört und ihr Wachstum untergräbt. Pomalidomid richtet sich an Patienten mit multiplem Myelom, denen mindestens zwei frühere Therapien verabreicht worden waren, die das Fortschreiten der Krankheit nicht innerhalb von zwei Monaten (rezidivierend und refraktär) unterboten, einschließlich Therapien mit Bortezomib und Lenalidomid.
Richard Pazdur, M.D., Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, sagte:

"Pomalyst ist das dritte Medikament in einer Klasse von Immunmodulatoren, zu dem Lenalidomid und Thalidomid gehören. Es ist das zweite Medikament, das im vergangenen Jahr zur Behandlung des multiplen Myeloms zugelassen wurde. Die Behandlung des multiplen Myeloms ist auf die individuellen Bedürfnisse des Patienten zugeschnitten zusätzliche Behandlungsmöglichkeit für Patienten, die auf andere Medikamente nicht angesprochen haben. "

Kyprolis (Carfilzomib), ein weiteres multiples Myelom-Medikament, wurde im Juli 2012 von der FDA (Food and Drug Administration) zugelassen. Sowohl Kyprolis als auch Pomalyst wurden im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms der FDA zugelassen. In solchen Fällen wird das Medikament frühzeitig zugelassen und das Unternehmen, das es herstellt und vermarktet, muss zusätzliche Studien durchführen, um seine klinische Wirksamkeit und Sicherheit zu bestätigen.
Pomalyst erhielt auch die Orphan-Produktbezeichnung, weil es auf eine seltene Krankheit / Erkrankung abzielt.

Pomalyst (R) Markentherapie (Foto: Business Wire)
FDA-Prüfer untersuchten die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von Pomalyst aus einer klinischen Studie mit 221 Patienten, die alle ein rezidiviertes oder refraktäres multiples Myelom aufwiesen. Die Studie wurde entwickelt, um die objektive Ansprechrate (ORR) der Patienten zu messen - wie viele Krebsarten vollständig oder teilweise nach der Behandlung verschwunden sind.
Die Patienten wurden zufällig in eine von zwei Gruppen ausgewählt:

• Die Pomalyst-Gruppe allein
• Der Pomalyst mit niedrig dosierter Dexamethason-Gruppe. Dexamethason ist ein Kortikosteroid

Die Studie zeigte, dass:

• 7,4% der alleinigen Pomalyst-Gruppe erreichten ORR. Für diese Gruppe gibt es noch keine mittlere Reaktionsdauer
• 29,2% der Patienten in der Pomalyst plus niedrig dosierten Dexamethason-Gruppe erreichten eine ORR mit einer medianen Dauer von 7,4 Monaten

Eine Boxed Warnung für Pomalyst (Pomalidomid)

Eine Boxed Warning in der Pomalyst Verpackung warnt Ärzte und Patienten, dass die Medikamente müssen nicht aufgrund des ernsten Risikos lebensbedrohlicher Geburtsfehler (Pomalyst ist ein Analogon von Thalidomid) an schwangeren Frauen gegeben werden, sowie die Möglichkeit von Blutgerinnseln zu erhöhen.
Das Medikament ist aufgrund des potenziellen Risikos für das ungeborene Kind (embryo-fetales Risiko) nur über das REMS-Programm (Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy) erhältlich. Nur Ärzte, die mit dem Pomalyst REMS Programm zertifiziert sind, dürfen dieses Medikament verschreiben. Der Patient muss ein Patienten-Arzt-Vertragsformular unterschreiben und die REMS-Anforderungen einhalten.
Wenn die Patientin eine nicht schwangere Frau ist, die ein fruchtbares Alter hat, muss sie die Schwangerschaftstest- und Empfängnisverhütungsvorschriften einhalten. Männliche Patienten müssen die Empfängnisverhütungsvorschriften einhalten.
Alle Apotheken, die Pomalyst abgeben, müssen mit dem Pomalyst REMS-Programm zertifiziert sein - sie dürfen nur an Patienten abgegeben werden, die zur Einnahme des Medikaments berechtigt sind und die REMS-Anforderungen erfüllen müssen. Thalidomid und Lenalidomid haben beide ähnliche REMS.

Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Pomalyst Behandlung Dazu gehören Neutropenie (Verringerung der Anzahl der weißen Blutkörperchen), Müdigkeit / Schwäche, Verstopfung, Durchfall, Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen), Fieber, Rückenschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege und Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenspiegel).
Pomalyst, Lenalidomid und Thalidomid werden von der Celgene Corporation, New Jersey vermarktet.
Kyprolis wird von Onyx Pharmaceuticals, Kalifornien vermarktet.

Über das multiple Myelom

Multiples Myelom, auch bekannt als Plasmazell-Myelom oder einfach Myelom, ist Krebs der Plasmazellen. Plasmazellen sind eine Art von weißen Blutkörperchen, die im Knochenmark vorhanden sind. Plasmazellen machen Immunglobuline, Antikörper, die Infektionen bekämpfen.
Myelomzellen (kanzeröse / maligne Plasmazellen) vermehren sich und erhöhen die Zahl der Plasmazellen zu stark, was wiederum zu gefährlich hohen Immunglobulinkonzentrationen führt.
Das multiple Myelom beeinflusst das Immunsystem, die Knochen, die Anzahl der roten Blutkörperchen und die Nieren.
Multiples Myelom in den USA - Die American Cancer Society sagt, dass das multiple Myelom schätzungsweise 1 bis 4 pro 100.000 Menschen pro Jahr betrifft, was es zu einem "relativ seltenen Krebs" macht. Über 21.700 neue Fälle werden diagnostiziert und 10.710 sterben jedes Jahr an der Krankheit.
Die Multiple Myeloma Research Foundation sagt, dass die Krankheit 1% aller Krebserkrankungen bei kaukasischen Amerikanern und 2% bei Afroamerikanern ausmacht.
Multiples Myelom in Großbritannien - Cancer Research UK schätzt, dass jedes Jahr fast 4.000 Menschen mit multiplem Myelom diagnostiziert werden, was 1% aller britischen Krebserkrankungen entspricht.
Forscher vom Weill Cornell Medical College erklärten, dass das Timing bei der Therapie mit multiplem Myelom entscheidend ist - die Behandlung muss zu einem bestimmten Zeitpunkt im Zellzyklus erfolgen, damit die Krebstherapien wichtige Überlebensgene deaktivieren und zum Zelltod führen können. In der Zeitschrift BlutDie Wissenschaftler sagten, dass zwei Medikamente in einer "Kombination Schlag" (wie im Boxen) in einer Serie verwendet werden können.Während PD 033299 (ein experimentelles Medikament) den ersten Schlag liefert, der die Multiple-Myelom-Abwehrkräfte schwächt, liefert Bortezomib, das zweite Medikament, den "Knock-Out-Punch".
Geschrieben von Christian Nordqvist