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Stammzellen von Patienten mit Muskeldystrophie in Mäuse transplantiert

Wissenschaftlern ist es gelungen, Stammzellen von Patienten mit einer seltenen Form von Muskeldystrophie erfolgreich in Mäuse zu überführen, die an der gleichen Form von Dystrophie litten.
Eine neue Studie veröffentlicht in Wissenschaft Translationale Medizin zeigt, dass es Forschern zum ersten Mal gelungen ist, Fibroblastenzellen, d. h. gemeinsame Zellen innerhalb des Bindegewebes, von Muskeldystrophiepatienten in Stammzellen zu verwandeln und diese Zellen anschließend in Muskelvorläuferzellen umzuwandeln. Nach einer genetischen Veränderung der Muskelvorläuferzellen transplantierten die Forscher sie in Mäuse.
In Zukunft könnte diese neue Technik eingesetzt werden, um Patienten mit der seltenen Erkrankung der Extremitätengürtelmuskeldystrophie, die vor allem die Schultern und Hüften betrifft, und möglicherweise anderen Arten von Muskeldystrophien zu behandeln. Die Methode wurde ursprünglich in Mailand am San Raffaele Scientific Institute entwickelt und am UCL abgeschlossen.
? Muskeldystrophie ist eine genetische Störung, die typischerweise Skelettmuskeln betrifft. Der Zustand führt zu stark eingeschränkter Mobilität und kann in schweren Fällen zu Atem- und Herzfunktionsstörungen führen. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für die Bedingung. Eine Reihe neuer potenzieller Therapien, einschließlich der Zelltherapie, treten in klinische Studien ein.
Die Wissenschaftler dieser Studie konzentrierten ihre Forschung auf genetisch modifizierende Mesoangioblasten, d. H. Eine sich selbst erneuernde Zelle, die aus der dorsalen Aorta stammt und sich in die meisten mesodermalen Gewebe differenziert, was ihr Potenzial zur Behandlung von Muskeldystrophie in früheren Studien demonstrierte.
Da die Muskeln von Patienten mit Muskeldystrophie von Mesonangioblasten erschöpft sind, waren die Forscher nicht in der Lage, eine ausreichende Anzahl dieser Zellen von Patienten mit Gliedergürtelmuskeldystrophie zu erhalten, und reprogrammierten daher erwachsene Zellen von diesen Patienten in Stammzellen, die dies ermöglichten um sie dazu zu bringen, sich zu mesoangioblastenähnlichen Zellen zu differenzieren. Das Team korrigierte diese "Vorläuferzellen" genetisch mit Hilfe eines viralen Vektors und injizierte sie Mäusen mit Muskeldystrophie, so dass die Zellen beschädigte Muskelfasern gezielt angreifen.
In einer Studie an Mäusen zeigte derselbe Prozess, dass dystrophische Mäuse länger auf einem Laufband laufen konnten als dystrophische Mäuse, die die Zellen nicht erhielten.
Forschungsleiter Dr. Francesco Saverio Tedesco von der UCL Cell & Developmental Biology, der die Studie leitete, erklärte:

"Dies ist eine wichtige Proof-of-Concept-Studie. Wir haben gezeigt, dass wir die begrenzte Anzahl an Muskelstammzellen der Patienten mithilfe induzierter pluripotenter Stammzellen umgehen und dann eine unbegrenzte Anzahl genetisch korrigierter Vorläuferzellen produzieren können."
Professor Giulio Cossu, ebenfalls Autor am UCL, kam zu folgendem Schluss:
"Diese Technik könnte in der Zukunft bei der Behandlung von Gliedergürtelmuskeldystrophie und möglicherweise anderen Formen von Muskeldystrophie nützlich sein. Dieses Verfahren ist sehr vielversprechend, aber es muss sorgfältig validiert werden, bevor es in eine klinische Umgebung übersetzt werden kann dass die klinische Sicherheit für diese "umprogrammierten" Stammzellen für keine Krankheit nachgewiesen wurde. "

Geschrieben von Petra Rattue

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