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Behandlung für seltene Blutungsstörungen wirksam und gut verträglich, Studien zeigen

Die Ergebnisse von zwei internationalen Studien, die weltweit in Dutzenden von Studienzentren durchgeführt wurden, zeigen zum ersten Mal, dass Eltrombopag eine sichere und wirksame Behandlung für Kinder mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie ist - eine seltene Blutgerinnungsstörung, bei der das Blut nicht gerinnen kann. aufgrund der geringen Anzahl von Blutplättchen.
Eltrombopag wirkt durch die Erhöhung der Produktion von Blutplättchen, die bei Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie erschöpft sind.

Die Ergebnisse sind veröffentlicht in Die Lanzette und Die Lancet Hämatologie.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem Blutplättchen angreift und diese so stark dezimiert, dass es zu Blutungen im Körper und unter der Haut führt.

Vier von 100.000 Kindern entwickeln ITP jedes Jahr weltweit.

Symptome von ITP sind häufiges Nasenbluten, Zahnfleischbluten und Blutergüsse, die als violette Flecken oder kleine rote Flecken auf der Haut erscheinen. In seltenen Fällen kann die Blutung lebensbedrohlich sein.

ITP kann manchmal von selbst verschwinden, aber bei etwa 1 von 4 betroffenen Kindern wird der Zustand chronisch und bleibt nach der ersten Behandlung für mindestens 12 Monate bestehen.

Eines der Zentren, die an den Studien teilgenommen haben, ist das Royal Manchester Children's Hospital in Großbritannien. Die Arbeit dort wurde von Dr. John Grainger, beratender pädiatrischer Hämatologe und ehrenamtlicher Dozent an der Universität von Manchester geleitet, der feststellt:

"Die Studien liefern Klinikern die dringend benötigten Beweise, um zu entscheiden, wann Eltrombopag pädiatrischen Patienten nützen und Dosierungsschemata für pädiatrische Patienten bereitstellen würde."

In der Vergangenheit waren Second-Line-Behandlungen für Kinder mit ITP selten, und eine der frühesten Möglichkeiten - um die Milz zu entfernen - trägt ein hohes Risiko für Sepsis und Thrombose.

Eltrombopag erhöhte und "stabilisierte die Thrombozytenzahl"

Als die Forscher begannen, mehr über die Ursachen von ITP zu verstehen, wurden immunsuppressive Medikamente wie Rituximab als neue Behandlungsoptionen verfügbar.

In jüngerer Zeit wurden Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag für die Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer ITP zugelassen, die entweder nicht angesprochen haben oder gegenüber anderen Optionen nicht toleriert wurden.

Eltrombopag wirkt, indem es hilft, die Proliferation und Differenzierung von Knochenmarkstammzellen auszulösen, um die Produktion von Blutplättchen zu erhöhen.

Dr. Grainger fasst die Ergebnisse der beiden Studien zusammen:

"Die Studien zeigen, dass Eltrombopag gut verträglich und wirksam ist und die Blutplättchenzahl bei 40% der Kinder, die die Behandlung erhalten, innerhalb von 2-6 Wochen auf über 50 x 109 pro Liter stabilisiert, verglichen mit 0% im Placebo-Arm."

Eltrombopag wird als Promacta in den USA und als Revolade in Europa und anderen Ländern auf der ganzen Welt vermarktet. Als Ergebnis dieser Studien haben US-Aufsichtsbehörden die Droge für die Verwendung bei Kindern unter dem Alter von 1 Jahr lizenziert. Die EU-Lizenzierung für diesen Antrag läuft derzeit.

Die Studien wurden von GlaxoSmithKline (GSK) finanziert. Allerdings wird Eltrombopag jetzt von Novartis hergestellt und vermarktet, nachdem GSK Oncology kürzlich gekauft wurde.

Im Juli 2015, Medizinische Nachrichten heute Ich habe von einer neuen Studie an Mäusen erfahren, die neue Wege zur Behandlung von ITP aufdecken und erklären könnte, warum die Symptome und das Ansprechen auf die Behandlung so stark variieren.

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