Fetale Stammzelltransplantate helfen Kindern mit brüchigem Knochen erfolgreich

In einer internationalen Kooperation behandelten Forscher aus Schweden, Singapur und Taiwan erfolgreich zwei Babys mit einer angeborenen Knochenkrankheit, die Wachstumsstörungen und wiederholtes Frakturieren verursacht, indem sie sie in die Gebärmutter mit knochenbildenden Stammzellen injizieren.

Die Ergebnisse ihrer Längsschnittstudie wurden in der Zeitschrift veröffentlicht Stammzellen Translationale Medizin.

Osteogenesis imperfecta (OI) behindert nicht nur das Wachstum derjenigen, die an dieser Krankheit leiden, sondern die wiederholten Frakturen, die es verursacht, sind schmerzhaft.

Dieser Zustand kann jedoch pränatal mit einem Ultraschall erkannt werden, so haben Forscher vom Karolinska Institutet in Schweden 2005 eine Studie veröffentlicht, in der beschrieben wurde, wie mesenchymale Stammzellen - Bindegewebszellen, die Knochengewebe bilden und verbessern - einem weiblichen Fötus in Schweden verabreicht wurden.

Diese Stammzellen wurden den Lebern von Spendern entnommen, und die Forscher stellten fest, dass, obwohl die Spender und Empfänger nicht genetisch übereinstimmten, es keine Ablehnung gab.

In dieser jüngsten Studie erklärt das Team, wie das Mädchen mehrere Knochenbrüche erlitt und mit 8 Jahren eine Skoliose hatte. Zu diesem Zeitpunkt gaben die Forscher ihr ein frisches Stammzellentransplantat von demselben Spender wie zuvor.

In den folgenden 2 Jahren hatte das Kind keine neuen Frakturen und seine Wachstumsrate verbesserte sich. Heute, so die Forscher, nimmt sie am Tanzunterricht und am Sportunterricht in der Schule teil.

"Internationale Anstrengungen" für diese seltene Krankheit erforderlich

Das Team vom Karolinska Institutet gab zusammen mit Kollegen in Singapur an, wie sie einem anderen Mädchen aus Taiwan, das pränatal eine OI-Stammzelltransplantation in utero erhalten hatte, ein neues Mädchen geschenkt haben.

Das Mädchen erlebte eine normale, frakturfreie Wachstumsrate, bis sie 1 Jahr alt war. Zu diesem Zeitpunkt gab ihr das Team eine frische Stammzellenbehandlung.

Ihr normales Wachstum wurde wieder aufgenommen, sagt das Team, und jetzt, im Alter von 4 Jahren, kann sie normal laufen und hat keine neuen Frakturen mehr erlebt.

"Wir glauben, dass die Stammzellen geholfen haben, die Krankheit zu lindern, da keines der Kinder nach den Transplantaten für eine gewisse Zeit Knochen brach und beide ihre Wachstumsrate erhöhten", sagt Studienleiterin Dr. Cecilia Götherström vom Karolinska Institutet.

Sie fügt hinzu:

"Heute geht es den Kindern viel besser, als wenn die Transplantationen nicht gegeben worden wären. OI ist eine sehr seltene Krankheit und es fehlt eine wirksame Behandlung, und es bedarf einer gemeinsamen internationalen Anstrengung, um zu untersuchen, ob Stammzelltransplantate die Krankheit lindern können."

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Weitere Studien erforderlich

Das Team sagt, dass sie einen männlichen Patienten aus Kanada identifiziert haben, der mit OI geboren wurde, was durch die genau gleiche Mutation verursacht wurde, die das Mädchen aus Schweden hatte.

Der Junge wurde mit schweren, weit verbreiteten Knochenschädigungen geboren und erhielt keine Stammzelltherapie wie die Mädchen. Er erlitt zahlreiche Frakturen und eine Kyphose der Brustwirbel - ein Zustand, der eine extreme Krümmung der Wirbelsäule verursacht und die Atmung beeinträchtigt.

Der unbehandelte Junge starb innerhalb der ersten 5 Monate an einer Lungenentzündung, sagen die Ermittler.

Obwohl die Forscher sagen, ihre Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Stammzelltherapie "sicher erscheint und von klinischem Nutzen ist", fügen sie hinzu, dass "die begrenzte Erfahrung bis heute bedeutet, dass es nicht möglich ist, schlüssig zu sein und dass weitere Studien erforderlich sind."

Auf die Frage, welche Art von Forschung sie und ihr Team für die Zukunft planen, sagte Dr. Götherström Medizinische Nachrichten heute:

"Wir verpflanzen derzeit einmal jährlich 4 Jahre lang Stammzellen für einen Patienten, um die Auswirkungen wiederholter Infusionen zu untersuchen.

Außerdem möchten wir künftig mehr Patienten mit schwerer OI in die Transplantation einbeziehen, was gemeinsame internationale Anstrengungen und finanzielle Ressourcen erfordert. "

Die Studie wurde durch ein Stipendium der schwedischen Gesellschaft für medizinische Forschung finanziert.

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