Firazyr (Icatibant Injektion) zugelassen für akute Attacken von hereditären Angioödem, USA

Firazyr (Icatibant-Injektion) wurde von der FDA für akute Anfälle von hereditären Angioödemen bei Erwachsenen über 18 Jahren zugelassen. Icatibant ist ein potenter und selektiver Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonist - es hemmt die Wirkung von Bradykinin, von dem angenommen wird, dass es HAE (hereditäres Angioödem) -Symptome von Entzündung, Schmerzen und lokaler Schwellung verursacht; Es behandelt die klinischen Symptome eines akuten Anfalls.
Hereditäre Angioödeme, oft bezeichnet als HAE, wird durch die unangemessene Funktion oder geringe Mengen an C1-Inhibitor verursacht, einem Protein, das an der Regulierung beteiligt ist, wie bestimmte Blutgerinnungswege und das Immunsystem funktionieren. Weniger als 30.000 Menschen in den USA haben HAE. Es handelt sich um eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch wiederkehrende akute Schwellungen gekennzeichnet ist, die manchmal entstellend und häufig schmerzhaft sein können. In einigen Fällen können Episoden lebensbedrohlich sein.
Schwellungen treten typischerweise im Gesicht, an den Extremitäten, in der Stimmkammer, an Genitalien, in der Luftröhre oder im Magen-Darm-Trakt auf, können aber auch auf andere Körperteile wirken. Wenn der Gastrointestinaltrakt betroffen ist, erfährt der Patient Erbrechen, Übelkeit und Bauchschmerzen. Wenn die Atemwege schwellen, kann der Betroffene ersticken.
Curtis Rosebragh, M. D., M. P. H., Direktor des Office of Drug Evaluation II im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, sagte:

"Firazyr bietet eine neue Möglichkeit, akute HAE-Attacken zu behandeln, und weil es sich durch eine Injektion im Bauchbereich selbst verabreichen kann, können Patienten sich bei Erkennung eines HAE-Angriffs selbst behandeln."

Die FDA überprüfte drei kontrollierte klinische Studien mit 225 Patienten, denen 1.076 Dosen von 30 mg Firazyr verabreicht wurden. Die Patienten berichteten über den Beginn der Linderung der Symptome innerhalb von zwei Stunden nach der Einnahme von Firazyr, verglichen mit 20 Stunden für diejenigen unter Placebo.
Dies ist das dritte Medikament, das die FDA für HAE-Attacken zugelassen hat. Berinert wurde im Oktober 2009 für die Behandlung von Bauch- und Gesichtsattacken und Kalbitor für akute Anfälle bei Patienten ab 16 Jahren im Dezember 2009 genehmigt.

Firazyr enthält Informationen zur Patientenberatung und Injektionsanweisungen.
Nebenwirkungen, die mit Firazyr assoziiert sind, sind Hautausschlag, Schwindel, erhöhte Leberenzyme, Reaktionen an der Infektionsstelle und Fieber.
Timothy Craig, Professor für Medizin und Pädiatrie, Penn State Hershey Medical Center, sagte:

"Bis jetzt hatten HAE-Patienten Schwierigkeiten, einen schnellen Zugang zu Akutbehandlungen zu erhalten, wie etwa die Notwendigkeit, zur Arztpraxis oder zum Krankenhaus zu reisen. FIRAZYR ist eine Behandlung mit nachgewiesener Wirksamkeit, die bei Raumtemperatur getragen und gelagert werden kann und vom Patienten selbst injiziert wird FIRAZYR adressiert diesen wichtigen unerfüllten Bedarf, indem es HAE-Patienten einen schnellen Zugang zur Akutbehandlung bietet. "

Vizepräsidentin der US-HAE Association, Janet Long, sagte:

"Die Unvorhersehbarkeit von HAE-Attacken kann das Reisen, die Beschäftigungsmöglichkeiten, die Bildungschancen und das soziale Leben der Patienten einschränken. Mit dieser Zulassung haben Patienten eine wichtige neue Option zur Behandlung von HAE-Attacken."

Shire Human Genetic Therapies Inc., die Vermarkter der Droge, erklärte, dass Firazyr in vorgefüllten Spritzen kommt, die bei Temperaturen bis zu 77 Fahrenheit gelagert werden können, so dass es ein tragbares und zugängliches Medikament zur sofortigen Behandlung von HAE-Attacken ist.
Sylvie Grégoire, Präsidentin von Shire Human Genetic Therapies, sagte:

"Shire verfügt über umfangreiche Erfahrung, um die einzigartigen Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten zu erfüllen, aufgrund unserer führenden Position in diesem Bereich. Mit FIRAZYR jetzt in 38 Ländern zugelassen, freuen wir uns, sowohl diese neuartige Behandlung als auch unser umfassendes OnePath® Patienten-Service- und Supportprogramm anzubieten US-HAE-Patienten. "

Regulierungsbehörden in 38 Ländern, darunter die Europäische Union und jetzt die USA, haben Firazyr für akute HAE-Attacken bei erwachsenen Patienten zugelassen.
Die Patienten werden darin geschult, wie sie die Firazyr-Injektion selbst verabreichen können. Die Mehrheit der Patienten spricht auf eine Dosis an. Manchmal können bis zu zwei zusätzliche Dosen innerhalb eines Zeitraums von vierundzwanzig Stunden verabreicht werden. Wenn dies erforderlich ist, muss jede zusätzliche Dosis mindestens sechs Stunden auseinander liegen.
Geschrieben von Christian Nordqvist Quellen: Shire, FDA.