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"Functional Cure" für HIV / AIDS in kleinen Studie beobachtet
Forscher, die eine mögliche neue Gentherapie für HIV / AIDS testen, sagen, dass sie von frühen Ergebnissen begeistert sind, die einen signifikanten Fortschritt in Richtung einer "funktionellen Heilung" für die Krankheit darstellen. Sie haben auf der 51. Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy (ICAAC) die Daten der klinischen Phase-1-Programme zur Entwicklung der als SB-728-T bekannten Behandlung von Sangamo BioSciences, Inc. aus Richmond, Kalifornien, vorgestellt Diese Woche findet vom 17. bis 20. September in Chicago statt.
Sangamo ist ein Biotech-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Technologien spezialisiert hat, die Gene durch die Manipulation einer Klasse von Transkriptionsfaktoren, den Zinkfinger-DNA-bindenden Proteinen (ZFPs), ein- und ausschalten. Sie entwickeln auch eine Technologie, die die Genexpression unter Verwendung von Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs) fein abstimmen oder bearbeiten kann, die spezifische DNA-Sequenzen einfügen, löschen oder verändern.
Einer der Gründe, warum HIV in der Lage ist, Zellen im menschlichen Immunsystem zu infizieren, ist das CCR5-Gen: Es kodiert für einen Rezeptor, den das Virus verwendet, um Zugang zu erhalten.
Sangamo hat seine experimentelle Behandlung SB-728-T entwickelt, um diese Möglichkeit in beiden Kopien des CCR5-Gens zu modifizieren (jede Person hat zwei Kopien oder Allele eines Gens, eines von jedem biologischen Elternteil).
Die Idee ist, genügend Gene in genügend Zellen zu modifizieren, dass die Viruslast beträchtlich verringert wird, wodurch die Notwendigkeit einer Fortsetzung der hochaktiven antiretroviralen Therapie (HAART) beseitigt wird.
Dr. Carl June, Direktor für Translationale Forschung am Abramson Family Cancer Research Institute an der medizinischen Fakultät der Universität von Pennsylvania, ist ein Ermittler der Studie:
Juni sagte der Presse, dass:
"Die statistisch signifikante Beziehung zwischen der geschätzten Modifikation beider Kopien des CCR5-Gens und der Viruslast während der Behandlungsunterbrechung legt nahe, dass der nächste Schritt darin besteht, die Häufigkeit der veränderten Zellen bei HIV-infizierten Patienten zu erhöhen, mit der letztendlichen Hoffnung, dass, wenn wir es tun, Wir werden eine "funktionelle Heilung" erreichen und die Notwendigkeit einer fortgesetzten HAART beseitigen. "
Die Studie umfasste 10 Patienten, die bei HAART an der Studie teilnahmen.
Vier Wochen nach der Behandlung mit einer Einzeldosis von SB-728-T unterzog sich sechs von ihnen einer Behandlungsunterbrechung (TI), wo sie für 12 Wochen die HAART-Medikation abbrachen.
Die Viruslast sank bei drei der sechs Patienten. Bei einem Patienten wurde die Viruslast praktisch nicht nachweisbar, bis zu dem Punkt, an dem er am Ende der Behandlungsunterbrechung als "aviremisch" galt. Dieser Patient hatte bereits eine natürlich mutierte Kopie des CCR5-Gens (seine Gene waren also bereits in der Hälfte des Behandlungszeitraums, soweit es diese Behandlung betraf).
Die Forscher schätzten, dass der Prozentsatz an CCR5-Genen (die beide Kopien gezählt hatten) bei dieser Patientin doppelt so hoch war wie bei den anderen Patienten (von denen keiner bereits Kopien des Gens modifiziert hatte, als sie sich daran anschlossen) die Studium).
Dr. Ronald Mitsuyasu, Professor für Medizin, David Geffen School of Medicine an der Universität von Kalifornien Los Angeles (UCLA) ist ein Hauptforscher für diesen Teil der Studie. Er sagte, sie seien "sehr ermutigt durch diese frühe Demonstration" einer antiviralen Wirkung und auch der "deutlichen Verbesserung" der gesamten CD4 + Immun-T-Zell-Zahlen der Patienten.
"Während ihre Viruslast unter HAART gut kontrolliert wird, erlebten diese Patienten eine unvollständige Wiederherstellung ihrer T-Zell-Zahlen. Die Verbesserung und Erhaltung des Immunsystems ist von höchster Wichtigkeit für HIV und die in dieser Studie beobachteten zeigen eine Verbesserung gegenüber der nach mehreren Jahre HAART ", sagte Mitsuyasu.
Dr. Dale Ando, ??Sangamos Vizepräsident für therapeutische Entwicklung und Chief Medical Officer sagte:
"Die Behandlung mit SB-728 führt zu einer beispiellosen Verbesserung der Gesundheit des Immunsystems, gemessen an erhöhten CD4 + T-Zell-Spiegeln und verbesserten CD4 +: CD8 + T-Zell-Verhältnissen, selbst bei Probanden mit schlechter CD4 + -Zählung."
Sangamos Executive Vice President für Forschung und Entwicklung, Geoff Nichol, sagte, sie würden weiterhin "wertvolle Daten über die Parameter sammeln, die für die Optimierung dieses neuen Medikamentenkandidaten essentiell sind".
Das Unternehmen plant, seine klinischen Studien zu erweitern und Bestätigungsstudien bei Patienten durchzuführen, die eine natürliche, bereits modifizierte Kopie der CCR5-Mutation tragen.
"Wir werden auch andere Mechanismen erforschen, um das Engraftment zu verbessern und den Einfluss der HIV-resistenten Zellen auf die Viruslast und das gesamte Immunsystem von HIV-Patienten zu maximieren", sagte Nichol.
Sangamos Aussage wies darauf hin, dass Mitsuyasu und June keine finanziellen Verbindungen mit dem Unternehmen haben.
Geschrieben von Catharine Paddock
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