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Soliris (Eculizumab) genehmigt von der FDA für hämolytisch-urämisches Syndrom, eine seltene Pediatric Blood Disorder
Die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigte Soliris (Eculizumab) zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS). aHUS ist eine seltene und chronische Blutkrankheit, die zu Nierenversagen führen kann und mit einem erhöhten Risiko für Tod und Schlaganfall verbunden ist.
Diese Krankheit macht 5 bis 10% aller Fälle von hämolytisch-urämischem Syndrom aus. In der überwiegenden Mehrzahl der Fälle betrifft ein atypischer HUS nur Kinder.
Soliris ist eine gezielte Behandlung, bei der Proteine, die eine Rolle in aHUS spielen, eingeschränkt werden. Im Jahr 2007 genehmigte die FDA zunächst dieses Medikament zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen Form von Blutkrankheiten, die zu Behinderungen und vorzeitigem Tod führen kann. Soliris wird als Orphan Drug klassifiziert. Orphan Drugs sind Medikamente, die ein Potenzial für die Diagnose und / oder Behandlung seltener Krankheiten oder Erkrankungen aufweisen.
Keine anderen Behandlungen für aHUS wurden von der FDA zugelassen, und die Sicherheit und Effizienz der derzeitigen Standardbehandlung, Plasmatherapie (Plasmaaustausch oder Infusion von frischem gefrorenem Plasma), wurden in gut kontrollierten Studien nicht untersucht.
Richard Pazdur, M.D., Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, erklärte:
"Dies ist die erste Zulassung eines Medikaments zur Behandlung dieser lebensbedrohlichen Krankheit und die erste Zulassung für Soliris bei Kindern. Diese Zulassung unterstreicht, wie ein besseres Verständnis der Biologie einer Krankheit und wie ein Medikament mit diesem Prozess interagiert kann die Medikamentenentwicklung beschleunigen. "
Zwei einarmige Studien mit 37 erwachsenen und jugendlichen Patienten mit aHUS und eine retrospektive Untersuchung mit 19 pädiatrischen Patienten und 11 erwachsenen Patienten mit aHUS wurden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Soliris zu ermitteln. Die Teilnehmer an Soliris erfuhren eine Verbesserung der Nierenfunktion, einschließlich der Eliminierung des Erfordernisses der Dialyse bei mehreren Personen mit aHUS, für die eine Plasmatherapie nicht wirksam war. Die Soliris-Teilnehmer zeigten auch eine Verbesserung der Thrombozytenzahl und anderer Blutparameter, die mit aHUS-Krankheitsaktivität in Zusammenhang stehen.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen bei Soliris gehörten Bluthochdruck (Hypertonie), Durchfall, Kopfschmerzen, Anämie, Erbrechen, Übelkeit, Infektionen der oberen Atemwege und der Harnwege sowie eine Abnahme der weißen Blutkörperchen (Leukopenie).
Dieser neue Nachweis für Soliris wird mit einer Erweiterung der bestehenden Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) genehmigt, um medizinisches Fachpersonal und Patienten über das bekannte Risiko lebensbedrohlicher Meningokokkeninfektionen zu informieren.
Der Zugang zu Soliris ist auf diejenigen beschränkt, deren Ärzte in einem Registrierungsprogramm eingeschrieben sind. Der Arzt muss dem Patienten einen Leitfaden zur Verfügung stellen.
Die Einreichung von Soliris wurde im Rahmen des vorrangigen Prüfprogramms der FDA überprüft. Diese beschleunigte sechsmonatige Überprüfung ist Medikamenten vorbehalten, die erhebliche Fortschritte in der Behandlung erzielen können, oder in Fällen, in denen eine neue Behandlung angeboten werden kann, wenn keine adäquate Behandlung vorliegt.
Darüber hinaus wird die Behandlung im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms der FDA genehmigt, das den Patienten einen schnelleren Zugang zu vielversprechenden neuen Medikamenten bietet, gefolgt von weiteren Untersuchungen, um den klinischen Nutzen des Medikaments zu bestätigen.
Das beschleunigte Zulassungsprogramm ermöglicht es der Behörde, ein Medikament zur Behandlung einer ernsthaften Erkrankung zu genehmigen, basierend auf klinischen Daten, die belegen, dass das Medikament Auswirkungen auf einen Endpunkt hat, der wahrscheinlich einen klinischen Nutzen für Patienten oder eine Auswirkung auf einen klinischen Endpunkt vorhersagt anders als Überleben oder irreversible Morbidität.
Soliris wird von Alexion Pharmaceuticals in Cheshire, Connecticut vertrieben.
Geschrieben von Grace Rattue
Wirkstoffkombination für fortgeschrittenes Melanom erhält FDA-Zulassung
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