Alzheimer - Lassen Sie uns auf frühe Stadien konzentrieren, schlägt FDA vor

In dem Bemühen, Alzheimer-Patienten früh während der Krankheit zu behandeln und zu identifizieren, sagt die FDA, dass sie die Leitlinien für Alzheimer-Frühphasen-Studien lockern könnte. Die Agentur hat einen Vorschlag veröffentlicht, der Forschern und Entwicklern helfen soll, vor Beginn der offenkundigen Demenz neue Behandlungsmöglichkeiten für Patienten zu finden.
Es ist praktisch unmöglich, Patienten in experimentelle Arzneimittelstudien für die Alzheimer-Krankheit im Frühstadium aufzunehmen, weil es für diesen Krankheitsstadium keine definitiven biologischen Marker gibt, erklärte die FDA (Food and Drug Administration). Diese Sackgasse macht es extrem schwierig, neue Behandlungen zu entwickeln.
Alzheimer ist eine irreversible und fortschreitende Gehirnerkrankung, die Gedächtnis und Erkenntnis allmählich zerstört. Experten sagen, dass Alzheimer in der Mitte dieses Jahrhunderts drei Mal so viele Menschen in den USA treffen wird wie heute. Die Weltgesundheitsorganisation prognostiziert eine Verdreifachung der Alzheimer-Fälle bis 2050 weltweit.
Ein Mensch mit Alzheimer wird schließlich nicht mehr in der Lage sein, grundlegende Alltagsaufgaben zu erledigen, und benötigt rund um die Uhr Pflege. In den meisten Fällen treten die Alzheimer-Symptome nach dem 60. Lebensjahr auf, in dem es sich seit mehreren Jahren entwickelt. Es ist die häufigste Ursache für Demenz bei Senioren.
Russell Katz, M.D., Direktor der Abteilung für Neurologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, sagte:

"Die wissenschaftliche Gemeinschaft und die FDA glauben, dass es entscheidend ist, Patienten mit sehr früher Alzheimer-Krankheit zu identifizieren und zu untersuchen, bevor es zu viele irreversible Verletzungen des Gehirns gibt. In dieser Population glauben die meisten Forscher, dass neue Medikamente die besten Chancen haben Patienten einen bedeutenden Nutzen bringen. "

In seinem Entwurf Leitlinien - "Anleitung für die Industrie, Alzheimer-Krankheit: Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von Frühstadien" - Die FDA erklärt, wie sie glaubt, dass Forscher und Entwickler geeignete Patienten mit Alzheimer im Frühstadium für die Teilnahme an klinischen Studien identifizieren und auswählen können. Menschen, bei denen das Risiko besteht, an der Krankheit zu erkranken, könnten ebenfalls einbezogen werden.
In den letzten paar Jahren, Forscher haben versucht, Wege zu finden, um Patienten im Frühstadium anhand von Kriterien zu identifizieren, die auf Biomarkern basieren. Ein Biomarker ist in diesem Fall ein Molekül, Gen oder Merkmal, das Ärzten oder Forschern hilft, festzustellen, ob jemand eine Krankheit hat oder ein höheres Risiko hat, eine Krankheit zu entwickeln.
In den letzten Jahren sind mehrere kleine Durchbrüche bei der Identifizierung von Alzheimer aufgetreten. Experten haben versucht, klinische Maßnahmen zu entwickeln, die einen subtilen kognitiven Verfall genauer erkennen können. Wenn eine Kombination von Bildgebungs- und Biomarker-Tests verwendet wird, können Ärzte die Alzheimer-Krankheit besser vorhersagen.
Heute können wir jedoch die Alzheimer-Krankheit genauer vorhersagen, indem wir die Veränderungen der kognitiven Fähigkeiten der Menschen messen, anstatt Änderungen bei Biomarkern zu beobachten.
Dr. Katz sagte: "Dieser Richtlinienentwurf soll als Fokus für fortgesetzte Diskussionen zwischen der FDA und pharmazeutischen Sponsoren, der akademischen Gemeinschaft, Interessengruppen und der Öffentlichkeit dienen. Die FDA hat sich verpflichtet, die Alzheimer-Krankheit energisch anzugehen und wird mit der Industrie zusammenarbeiten um so schnell wie möglich neue Therapien in dieser frühen Bevölkerung zu entwickeln. "

Bei Patienten mit auffälliger Demenz müssen Behandlungen nicht nur eine positive Wirkung auf abnormales Denken zeigen, sondern auch, wie gut der Patient funktioniert. Humanstudien zielen darauf ab, sicherzustellen, dass alle positiven Auswirkungen auf die Kognition mit "einem klinisch bedeutsamen Ergebnis für den Patienten" verbunden sind.
Das Problem mit der Alzheimer-Krankheit im Frühstadium ist, dass Patienten keine Beeinträchtigung der globalen Funktion (oder extrem geringe Beeinträchtigung) haben.Es ist sehr schwer festzustellen, ob ein Medikament oder eine Therapie eine klinisch bedeutsame positive Wirkung hat.
Für Menschen in den frühesten Stadien der Alzheimer-Krankheit, die vielleicht keine funktionellen Einschränkungen haben, wie sich selbst zu versorgen, zu baden oder sich anzuziehen, genügt es zu zeigen, dass das experimentelle Medikament den mentalen Verfall verlangsamt informiert.
Nach dem Erhalt der behördlichen Genehmigung müsste das Unternehmen dann größere und längere Studien durchführen, um überzeugend zu zeigen, dass das Medikament die mentale Funktion verbessert, was zu einer besseren Gesundheit führt.
Die FDA bittet die Öffentlichkeit, den Entwurf der Leitlinien zu lesen und während der nächsten sechzig Tage Kommentare abzugeben. Sie können Anweisungen dazu finden, wie Sie Kommentare in einer entsprechenden Federal Register Notice einreichen können, die heute veröffentlicht wurde.
Die FDA sagt, dass sie alle öffentlichen Kommentare bei der Fertigstellung des Leitfadens berücksichtigen wird.
Die FDA fordert zusammen mit anderen Gesundheitsbehörden in den USA, dass sowohl die Regierung als auch der Privatsektor sich auf die Behandlung und Prävention von Alzheimer konzentrieren und die Versorgung und Dienstleistungen verbessern.
Rückenmarksflüssigkeitstest - Wissenschaftler der Nottingham University, England, entwickelten einen Spinalflüssigkeitstest, mit dem sieben Proteine ??identifiziert werden können. Diese Proteine ??könnten Biomarker für die frühen Stadien der Alzheimer-Krankheit sein. Sie hoffen, dass ihre Forschung zu einem Test für die Krankheit in seiner Anfangsphase führen kann. Die Forscher veröffentlichten ihre Ergebnisse in der Journal der Alzheimer-Krankheit. Co-Autor, Dr. Kevin Morgan, Professor für Humangenomik und molekulare Genetik, erklärte, dass eine frühzeitige Diagnose von Alzheimer den Patienten helfen könnte, sich auf die Zukunft vorzubereiten und sie an klinischen Studien zu beteiligen.
Kleinere Hirnrinde - Menschen, die keine Zeichen oder Symptome von Alzheimer haben, deren Hirnrindenregionen kleiner als normal sind, haben ein höheres Risiko, die Krankheit zu entwickeln, so ein Artikel in Neurologie (Ausgabe Dezember 2011).
Die Forscher von der University of Pennsylvania und dem Massachusetts General Hospital erklärten, dass die Identifizierung von Patienten ohne offensichtliche Gedächtnisprobleme oder andere Symptome, die möglicherweise ein höheres Risiko für kognitiven Verfall haben, ein wichtiger Schritt zur Entwicklung eines neuen Wegs für Ärzte ist um die Krankheit zu diagnostizieren und früher zu behandeln.
Die meisten Krankheiten und Zustände können in ihren frühen Stadien leichter und wirksamer behandelt werden.
Geschrieben von Christian Nordqvist