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Wie sicher sind menschliche embryonale Stammzelltransplantate?

Der Nachweis der mittel- bis langfristigen Sicherheit der Transplantation humaner embryonaler Stammzellen wurde erstmals in einem Bericht veröffentlicht Die Lanzette.
Trotz vieler Tierstudien über 30 Jahre gab es keine Bewertungen der Langzeit-Sicherheit oder Wirksamkeit von hES-Zellen beim Menschen.

Seit 1981, als pluripotente Zellkulturen erstmals hergestellt wurden, wurden humane embryonale Stammzellen (hESCs) als potentielle Quelle von Zellen zur Behandlung von Krankheiten angesehen, die durch Gewebeverlust oder Dysfunktion verursacht werden.

Die Wissenschaftler waren jedoch besorgt, dass die sich selbst erneuernden Fähigkeiten dieser Zellen zu einer Tumorentwicklung oder anderen Problemen führen könnten.

Trotz zahlreicher tierexperimenteller Studien in den letzten 3 Jahrzehnten gab es keine Bewertungen der Langzeitsicherheit oder Wirksamkeit von hES-Zellen beim Menschen.

"Embryonale Stammzellen haben das Potenzial, zu einem beliebigen Zelltyp im Körper zu werden, aber die Transplantation wurde durch Probleme wie das Risiko der Bildung von Teratomen und Immunabwehr kompliziert", erklärt Hauptautor Prof. Robert Lanza, wissenschaftlicher Leiter bei Advanced Cell Technology in Marlborough

"Als Ergebnis", fügt Lanza hinzu, "sind immunoprivilegierte Seiten (die keine starke Immunantwort hervorrufen) wie das Auge die ersten Teile des menschlichen Körpers, die von dieser Technologie profitieren."

In zwei Studien wurden HES-Zellen in 18 Patienten mit schwerem Sehverlust transplantiert. Neun der Patienten hatten eine atrophische altersbedingte Makuladegeneration und neun hatten Stargardt-Makuladystrophie - diese Zustände führen schließlich zu vollständiger Blindheit und es gibt keine wirksamen Behandlungen für sie.

Den Teilnehmern wurde eine Dosis von entweder 50.000, 100.000 oder 150.000 Retinazellen unter die Netzhaut in ihrem Auge injiziert, das die schlechteste Sicht hatte.

hESC-abgeleitete Zellen wurden ohne Sicherheitsbedenken "gut vertragen"

Die Forscher fanden heraus, dass die hESC-abgeleiteten Zellen bis zu 37 Monate nach der Transplantation gut vertragen wurden. Während einer medianen Nachbeobachtungszeit von 22 Monaten fanden die Forscher keine Sicherheitsbedenken.

Einige unerwünschte Ereignisse waren mit Operationen und Immunsuppression assoziiert, aber die Forscher sagen, dass diese Ereignisse nicht mit den hESC-abgeleiteten Zellen zusammenhingen.

Follow-up-Tests im ersten Jahr nach der Transplantation zeigten, dass acht der Patienten nun in der Lage waren, über 15 weitere Buchstaben zu lesen. Bei sieben Patienten blieb die Sehschärfe gleich oder besser. Ein Patient berichtete jedoch von einer Abnahme der Sehschärfe um mehr als 10 Buchstaben.

Insgesamt hatten 10 von 18 behandelten Augen wesentliche Verbesserungen in Bezug darauf, wie gut sie sehen konnten, und unbehandelte Augen zeigten keine ähnlichen visuellen Verbesserungen.

"Unsere Ergebnisse weisen auf die Sicherheit und das Versprechen von HES-Zellen hin, den fortschreitenden Sehverlust bei Menschen mit degenerativen Erkrankungen zu verändern, und markieren einen spannenden Schritt in Richtung der Verwendung hESC-abgeleiteter Stammzellen als sichere Zellquelle für die Behandlung verschiedener Erkrankungen, die eine Reparatur oder einen Ersatz des Gewebes erfordern ", sagt Co-Lead-Autor Prof. Steven Schwartz vom Jules-Stein-Augeninstitut in Los Angeles, CA.

In einem verlinkten Kommentar schreibt Anthony Atala, Direktor des Wake Forest Institute für Regenerative Medizin, Wake Forest School of Medicine, Winston-Salem, NC:

"Die Arbeit von Schwartz und Kollegen ist eine große Errungenschaft, aber der Weg zu diesem Punkt war nicht glatt. Seit der Entdeckung der hESCs im Jahr 1998 hat sich viel getan, einschließlich politischer, ethischer und wissenschaftlicher Debatten, mit einem allgemeinen Ansporn Um das Versprechen von Humantherapien zu erfüllen, haben wir nun eine Nachuntersuchung, die bei Patienten, die mit hESC-Stammzellen behandelt wurden, länger als 3 Jahre dauert und sowohl Sicherheit als auch scheinbare Wirksamkeit zeigt.

Es bleibt noch viel zu tun, bevor HES-Zellen und induzierte pluripotente Stammzelltherapien über regulatorische Studien hinausgehen, aber der Weg ist jetzt in Bewegung. "

Kürzlich veröffentlichten Forscher an der Universität von Southampton in Großbritannien eine Studie in PLUS EINS die gefundenen Stammzellen können aus dem Auge gezüchtet werden, was zu einer verbesserten Blindheitsbehandlung führen kann.

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