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Neue Medikamentenkombination könnte das Leben von Patienten mit Mukoviszidose verlängern
Eine bahnbrechende neue Form der Behandlung für zystische Fibrose könnte fast die Hälfte der Patienten mit der Krankheit profitieren, hat eine Studie gefunden.
Zystische Fibrose reduziert typischerweise die Lungenfunktion, und die Produktion von dickem klebrigen Schleim führt zu einer chronischen Infektion.
Ein internationales Forscherteam hat gezeigt, dass eine Kombination von zwei verschiedenen Wirkstoffen, die auf die häufigste genetische Ursache von Mukoviszidose abzielen, dazu beitragen, die Lungenfunktion zu verbessern und die Rate von pulmonalen Exazerbationen zu reduzieren.
"Diese Ergebnisse stellen einen weiteren großen Fortschritt bei der Suche nach Behandlungen dar, die das Grundproblem bei Mukoviszidose korrigieren und das Leben von Patienten verbessern, die mit dieser Krankheit leben", berichtet Prof. Stuart Elborn, Co-Autor der Studie von der Queen's University in Belfast. Nordirland.
Mukoviszidose ist eine erbliche Erkrankung, die dazu führt, dass Zellen, die Schleim, Schweiß und Verdauungssäfte produzieren, dickere und klebrigere Flüssigkeiten als normal absondern. Diese Sekrete beschränken und blockieren häufig die Kanäle und Schläuche, insbesondere in der Lunge und der Bauchspeicheldrüse, und hemmen stark die Lungen und das Verdauungssystem.
Die Störung ist lebensbedrohlich. In der Lunge reduziert dicker Schleim die Lungenfunktion und führt zu einer chronischen Infektion, während der Schleim in der Bauchspeicheldrüse das Eindringen von Enzymen in den Darm verhindert, um eine vollständige Verdauung der Nahrung zu ermöglichen.
Zystische Fibrose wird durch genetische Mutationen verursacht, die in sechs verschiedene funktionelle Kategorien fallen. Das häufigste therapeutische Ziel für die Erkrankung ist die F508del-Mutation - fast die Hälfte der Patienten mit zystischer Fibrose in den USA hat zwei Kopien dieser Mutation.
Ein Medikament, Ivacaftor, ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung einer weniger häufigen Mukoviszidose-Mutation zugelassen, war aber zuvor nicht wirksam bei der Behandlung von Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation.
Eine Phase-2-Studie zeigte jedoch, dass die Kombination von Ivacaftor mit einem anderen Arzneimittel namens Lumacaftor für Patienten mit dieser Mutation von Vorteil sein könnte. Als Ergebnis führten die Forscher zwei Phase-3-Studien durch, um zu evaluieren, wie effektiv diese Medikamentenkombination sein würde.
Studienergebnisse sind "ein spannender Schritt nach vorne"
An der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie nahmen 1.108 Patienten mit der häufigsten Form der Mukoviszidose teil. Teilnehmer waren 12 Jahre und älter und wurden für 24 Wochen in Zentren auf der ganzen Welt behandelt.
Die Forscher fanden heraus, dass die Behandlung mit der neuen Wirkstoffkombination zu einer Verringerung der Anzahl der erforderlichen Antibiotikabehandlungen im Krankenhaus sowie zu Verbesserungen bei den Testergebnissen, dem Gewicht und der Lebensqualität der Atmung führte.
Verbesserungen des Ernährungsstatus der Patienten mit zystischer Fibrose wurden von den Forschern angenommen, um entweder eine bessere Kalorienaufnahme oder eine Verringerung des Energieverbrauchs zu zeigen, die auf die Linderung der Auswirkungen von Lungenerkrankungen zurückzuführen sind.
"Vor ein paar Jahren wurde Ivacaftor das einzige von der FDA zugelassene Medikament für den genetischen Defekt bei Mukoviszidose, aber es funktioniert nur für genetische Mutationen, die bei einem kleinen Teil von Mukoviszidosepatienten gefunden werden", sagt Studienautorin Dr. Susanna McColley, Professorin Pädiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, IL.
"Unsere Studie hat gezeigt, dass die Kombination von Ivacaftor mit Lumacaftor Patienten mit der häufigsten Mukoviszidose-Mutation hilft. Dies ist ein spannender Schritt nach vorne."
Dr. McColley sagt, dass mehr Analysen und längerfristige Daten für das Team erforderlich sind, um festzustellen, ob diese Behandlung den Verlauf der Mukoviszidose verändern und die Lebenserwartung der Patienten mit der Erkrankung weiter verlängern kann. Gegenwärtig beträgt die mittlere Lebenserwartung für Patienten mit der Krankheit 37 Jahre.
Letzte Woche traf sich der FDA-Beratungskomitee für Lungen-Allergie-Medikamente, um die Ergebnisse der Studie, veröffentlicht in New England Journal of Medicine. Die endgültige Zustimmung des Ausschusses steht noch aus.
Vorher, Medizinische Nachrichten heute berichteten über eine Studie, die die Rolle von "Mini-Lungen" in der Mukoviszidose-Forschung beschreibt. Ein Team der Universität Cambridge in Großbritannien konnte erfolgreich organoide Modelle im Labor als neue Möglichkeit zur Erforschung und Erprobung neuer Medikamente entwickeln.
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