Seltene, verwaiste und vernachlässigte neurodegenerative Erkrankungen - neue Forschungsergebnisse bekannt gegeben

Laut dem Gesundheitsministerium in Frankreich gibt es fast 7.000 seltene Krankheiten, allein in Europa sind es 25 Millionen. Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die weniger betrifft als bei 2.000 Menschen, und es gibt keine Heilung für die meisten, da die einzigen derzeit verfügbaren Behandlungen nur die Lebensqualität verbessern. Genetische Defekte machen 80% der seltenen Krankheiten aus, zu denen auch seltene Krebsarten, angeborene Fehlbildungen, Autoimmunerkrankungen, Infektionskrankheiten und Intoxikationen gehören. Der jährliche Tag der Seltenen Krankheiten (29. Februar 2012) zielte darauf ab, die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten zu verbessern, um weitere internationale Anerkennung zu erlangen.
Rhenovia Pharma, ein führendes Biotech-Unternehmen, das sich auf Biosimulation spezialisiert hat, um neue Medikamente gegen neurodegenerative, neurologische und psychiatrische Erkrankungen zu entwickeln, hat sein Know-how auf seltene, verwaiste und vernachlässigte Krankheiten ausgeweitet Huntington-Krankheit (HD) und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Rhenovia hat beschlossen, eine neue Biosimulationsplattform (RHENOMS (TM) STRI) zu entwickeln, die sich auf die Modellierung der komplexen Interaktion zwischen biologischen Mechanismen im Striatum konzentriert, einem Schlüsselbereich im Gehirn, der eine Hauptrolle in der tödlichen, seltenen neurodegenerativen Huntington-Krankheit spielt Diese Erkrankung ist aufgrund der Vielzahl von Symptomen wie unwillkürlichen Bewegungsstörungen, kognitiven Defiziten und psychiatrischen Manifestationen äußerst schwierig zu behandeln.
Doktor Serge Bischoff, Präsident und CEO von Rhenovia sagte:

"Gerade wegen dieser Vielfalt und oft gegensätzlichen Syndromen ist der Biosimulationsansatz wahrscheinlich die geeignetste Strategie bei der Suche nach neuen Behandlungsmethoden. Er wird es uns ermöglichen, die Komplexität der von der Huntington-Krankheit betroffenen biologischen Systeme zu integrieren und die multifaktorielle Natur zu adressieren von dieser Krankheit. "

Rhenovia will seine eigene Pipeline an Medikamentenkandidaten konsolidieren. Das HD-Programm zielt darauf ab, neue Tools und Lösungen zur Optimierung des Prozesses der Wirkstoffforschung und -entwicklung (DD & D) bereitzustellen. Außerdem soll die Suche nach neuen Medikamenten und Behandlungsmethoden beschleunigt werden, die die Huntington-Symptome lindern und den Krankheitsverlauf verändern. Ein weiteres Ziel ist die Konsolidierung der eigenen Medikamentenkandidatenreihe von Rhenovia.
Darüber hinaus will Rhenovia sein Programm für seltene, verwaiste und vernachlässigte Krankheiten erweitern, indem es eine Modellierungs- und Simulationsplattform entwickelt, die ein besseres Verständnis der grundlegenden Mechanismen ermöglicht, die zu kognitiven Beeinträchtigungen und psychischen Auswirkungen von Muskeldystrophien führen. Ihr erster Schwerpunkt wird auf DMD liegen.

Bischoff erklärte:

"Diese Entscheidung wird von unserer privilegierten Partnerschaft mit der französischen Gesellschaft gegen Myopathien und auch von der dringenden medizinischen Notwendigkeit von DMD-Patienten für spezifische Behandlungen von Syndromen, die mit der Verschlechterung einiger Gehirnfunktionen verbunden sind, diktiert.
Die Stärkung unserer Bemühungen im Bereich vernachlässigter und besonders seltener Krankheiten wird nicht nur zu einem besseren Verständnis der biologischen Mechanismen und pathologischen Manifestationen dieser Erkrankungen beitragen, sondern auch die von Rhenovia gemanagte Biosimulationstechnik deutlich konsolidieren.
Die großen Fortschritte, die Rhenovias Neurowissenschaftler, Chemiker und Informatik-, Physik- und Mathematikingenieure in den letzten zwei Jahren gemacht haben, lassen erhebliche Fortschritte erwarten, indem sie Defizite seltener Krankheiten simulieren, um das neurodegenerative (wie Autismus), neurodegenerative (z B. Alzheimer) und psychiatrischen Erkrankungen (wie Depressionen und Schizophrenie), die eine größere Patientenpopulation betreffen. "

Auf der jüngsten siebten jährlichen Huntington's Diseases Therapeutics Conference in Palm Springs (Kalifornien, USA) präsentierte Rhenovia erste Daten zu ihrer Strategie zur Behandlung von HD-Syndromen durch Biosimulation.
Geschrieben von Petra Rattue