Neues "Gen-Editing" von für die Forschung in Großbritannien zugelassenen menschlichen Embryonen

Die britische Geburtenregulierungsbehörde hat Wissenschaftlern des Francis-Crick-Instituts in London die Genehmigung erteilt, in einer spezifischen Studie neue Genom-Editing-Techniken an menschlichen Embryonen anzuwenden.
Die neue Genom-Editing-Technik - CRISPR-Cas9 genannt - ermöglicht es Wissenschaftlern, DNA-Abschnitte präzise zu lokalisieren und zu stillen oder zu ersetzen.

Die Wissenschaftler wollen mit der neuen Technik - CRISPR-Cas9 genannt - herausfinden, welche Gene die Entwicklung von Embryonen unterstützen. Sie hoffen, die Studie in den nächsten Monaten zu beginnen, sofern sie ethische Zustimmung finden.

Die Ergebnisse des Projekts - das die ersten 7 Tage einer befruchteten Eizelle (von einer einzelnen Zelle bis zu 250 Zellen) betrachtet - könnten neue Einsichten darüber geben, warum Fehlgeburten passieren und das Verständnis der In-vitro-Fertilisations (IVF) -Erfolgsraten verbessern .

Die Lizenz der Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA) erlaubt es den Wissenschaftlern nicht, die Embryonen im Labor länger als 14 Tage nach der Befruchtung zu züchten.

Die Embryonen werden von Patienten gespendet, die sich einer IVF-Behandlung unterziehen, die ihre Einverständniserklärung abgegeben haben, um die Verwendung von überschüssigen Embryonen für die Forschung zu ermöglichen.

Die Lizenz beschränkt die Verwendung gespendeter Embryonen ausschließlich zu Forschungszwecken - sie dürfen nicht an eine Frau übertragen oder in Behandlung verwendet werden.

Verstehen, was Zellveränderungen im befruchteten Ei reguliert

Die Crick-Studie wird von Dr. Kathy Niakan geleitet, deren Forschung sich auf das Verständnis der molekularen und genetischen Mechanismen konzentriert, die Zellveränderungen in der frühen menschlichen Entwicklung regulieren.

Mit CRISPR-Cas9 können sie das Genom eines befruchteten menschlichen Eies bearbeiten. So können die Wissenschaftler beispielsweise ein bestimmtes Gen oder einen bestimmten Abschnitt der DNA präzise lokalisieren und entweder verstummen lassen oder ersetzen.

Dann können sie beobachten, wie sich diese Veränderung auf die Entwicklung des Embryos über 7 Tage auswirkt.

Die Genombearbeitung ist nicht neu - Wissenschaftler verwenden seit 30 Jahren verschiedene Techniken, um das Genom zu modifizieren. Aber frühere Verfahren wie Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs) und TALE-Nukleasen (TALENs) waren schwerfällig und teuer.

CRISPR-Cas9 verwendet RNA (Botenmoleküle, die DNA-Anweisungen für die Herstellung von Proteinen transkribieren), um das cas9-Enzym zu der exakten DNA-Sequenz zu führen, die Forscher löschen oder ersetzen möchten.

Bedenken, genetische Veränderungen an zukünftige Generationen weiterzugeben

Da die neue Technik billiger, präziser und zugänglicher ist, erhöht sich die Wahrscheinlichkeit, dass die Gen-Editierung im klinischen Kontext eingesetzt wird.

In diesem Zusammenhang sind einige Menschen besorgt, dass, wenn die Technik bei der menschlichen Fortpflanzung verwendet wird, unbekannte genetische Veränderungen an zukünftige Generationen weitergegeben werden könnten - insbesondere wenn mehr Studien zeigen, dass Veränderungen in einem Gen Auswirkungen auf andere Gene haben können.

Solche Befürchtungen werden von Wohltätigkeitsorganisationen wie LIFE geäußert, die ihre Enttäuschung über die Entscheidung der HFEA zum Ausdruck gebracht haben, Wissenschaftlern zu erlauben, menschliche Embryonen mit "unsicheren und gefährlichen Technologien" zu modifizieren, wie LIFE Education Director Anne Scanlan sagt:

"Wir wissen nicht, welche langfristigen Nebenwirkungen die Manipulation einiger DNA-Stränge auf andere Stränge haben könnte. Sobald jedoch genetische Veränderungen vorgenommen wurden, werden sie irreversibel sein und an zukünftige Generationen weitergegeben werden."

Die Wohltätigkeitsorganisation räumt ein, dass die HFEA-Lizenz zwar die Implantation genetisch veränderter Embryonen nicht erlaubt, jedoch ein falsches Signal setzt, weil die Technologie perfektioniert werden kann. Sie sagen, ein internationales Verbot der menschlichen DNA-Bearbeitung sei dringend notwendig, um die Zukunft der menschlichen Spezies zu schützen.

Andere Organisationen - wie die Genetic Alliance UK, die von genetisch bedingten Krankheiten betroffene Menschen vertreten - weisen darauf hin, dass Veränderungen, die zwischen den Generationen stattfinden, als eine der aufregendsten Auswirkungen der Methode angesehen werden könnten. In einer jüngsten Stellungnahme zur Debatte stellen sie fest:

"Die Tatsache, dass Veränderungen zu Generationen führen werden, könnte die Ausrottung lebenslimitierender und fataler genetischer Zustände von Familien bedeuten, die seit Generationen betroffen sind."

Sie stimmen jedoch darin überein, dass CRISPR-Cas9 in seinem derzeitigen Zustand potentielle Risiken birgt und dass die Menschen zu diesem Zeitpunkt zu Recht Bedenken hinsichtlich ihrer Sicherheit und Genauigkeit haben. Aber sie weisen auch darauf hin, dass es derzeit keine Pläne gibt, Genom-Editing in der Reproduktion zu verwenden.

Ethische Debatte

Die Technologie entwickelt sich jedoch schnell und der Tag, an dem sie für den klinischen Einsatz bereit ist, könnte früher da sein als wir denken. Deshalb muss es auch eine ethische Debatte über seine Verwendung geben.

Die ethische Debatte über die Genombearbeitung betrifft die Möglichkeit, dass Eltern die Möglichkeit erhalten, Merkmale bei ihren Kindern auszuwählen. Diejenigen, die gegen die Genombearbeitung argumentieren, sagen, es sei ein "rutschiger Hang zu Designer-Babys".

Diejenigen jedoch, die sich für die Genombearbeitung für den klinischen Gebrauch aussprechen, sagen, es bestehe ein Unterschied zwischen der Verwendung, um "verbesserte Menschen" zu schaffen, und der Unterstützung von Babys, frei von genetischen Krankheiten zu werden.

Genetic Alliance UK sagt, dass die offensichtliche Grenze zwischen der Verwendung von Fortpflanzungstechnologie aus therapeutischen Gründen und der menschlichen Verbesserung bereits gezogen wurde, und es besteht kein Grund zu der Annahme, dass sich die öffentliche Meinung geändert hat.

Trotz der Fortschritte in der Technologie führen die meisten IVF-Behandlungen nicht zu einer erfolgreichen Schwangerschaft - das Scheitern der Implantation von scheinbar gesunden Embryonen ist der hauptsächliche limitierende Schritt. Jedoch, Medizinische Nachrichten heute vor kurzem gelernt, wie eine spezifische Gensignatur in der Gebärmutterschleimhaut während der IVF-Behandlung rezidivierende Implantationsversagen vorhersagen könnte.

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